"첨생법만 있고 치료 없는 '0건' 나라…용기·결단 필요한 시점"

산업계·법조계·환자단체, 위험도 조정과 적응증 확대 등 제도 개선 촉구 심의 기준·절차 불명확…공공성 있는 심의 구조 필요 지적 제도적 보완 없이는 일본 등 해외로 원정 치료 등 국부 유출만 심화

30일 서울 코엑스에서 열린 ‘코리아 라이프 사이언스 위크 2025’에서 진행된 ‘첨단재생의료 발전전략 국제포럼’ 패널토론.©약업신문=권혁진 기자

국내 첨단재생의료 제도가 여전히 ‘속 빈 강정’이라는 비판에 직면했다. 2024년 법 개정과 올해 6월 하위법령 시행에도 불구하고 승인된 치료 건수는 단 한 건도 없고, 환자들은 여전히 일본 등 해외로 원정 치료를 떠나고 있다는 것이다.

업계와 환자단체는 "세계적 기술력을 보유하고도 환자 접근성과 산업 경쟁력이 제자리걸음"이라며, 위험도 조정·적응증 확대 같은 제도 개선이 더 이상 미룰 수 없는 과제라고 목소리를 높였다.

이 같은 논의는 30일 서울 코엑스에서 열린 ‘코리아 라이프 사이언스 위크 2025’ 부대행사 ‘첨단재생의료 발전전략 국제포럼’ 패널토론에서 집중적으로 다뤄졌다. 

산업계·법조계·학계·환자단체 대표들은 치료계획 ‘승인 0건’이라는 냉혹한 현실을 직시하며, 안전성과 환자 접근성 사이 균형을 맞출 제도적 해법을 모색했다.

현재 첨단재생의료 ‘연구계획’ 적합·승인 건수는 총 48건, 이 가운데 세포치료 33건, 유전자치료 5건 등을 차지했다. 그러나 정작 ‘치료계획’ 적합·승인 건수는 0건에 그쳤다.

(첫 번째 줄 왼쪽부터)권주하 메드비아 대표, 이동국 CARM 고문변호사.(두 번째 줄 왼쪽부터)황유경 CARM 교육위원장, 박장환 한국보건산업진흥원 PD. (세 번째 중 왼쪽부터)윤채옥 CARM 정책위원장, 강정화 이뮤니스바이오 대표.(오른쪽)지은경 소아희귀난치안과질환협회 부대표.©약업신문=권혁진 기자

윤채옥 CARM 정책위원장(진메디신 대표) “첨생법 개정에도 여전히 승인 치료 ‘0건’…환자 접근성 막혀 국부 유출”

윤 위원장은 "2024년 첨생법 개정과 2025년 6월 하위법령 시행에도 불구하고 승인된 치료 건수는 여전히 0건"이라며 "국민이 일본으로 원정 치료를 가는 동안 한국은 세계적 수준의 기술력과 품질을 갖추고도 환자 접근성과 산업 활성화가 제자리걸음"이라고 지적했다.

이어  "위험도 조정 제도는 도입됐지만, 실제 적용 기준과 절차가 마련되지 않아 환자 접근성 확대와 안전성 담보 사이에서 답보 상태"라며 "사이언티픽 에비던스와 CMC(품질보증)를 기반으로 체계적인 안전성 확보 방안을 마련해야 한다"고 강조했다.

또한 "현행 제도는 임상연구에서는 미용·노화까지 가능하지만, 실제 치료는 여전히 중증 희귀난치질환으로만 제한돼 있다"며 "이로 인해 해외에서는 안전성이 검증된 기술조차 국내에서 막혀 국부 유출이 발생하고 있다"고 설명했다.

그는 "글로벌 트렌드는 세포치료제 단독에서 인비보(In vivo) 유전자치료로 이동하고 있는데, 우리나라는 제도적으로 이를 분리해 놓아 혁신 흐름에서 고립되고 있다"며 "보건복지부가 국회에 상정한 법안이 반드시 통과돼야 산업 활성화와 국민 건강 증진이 동시에 가능하다"고 말했다.

윤 위원장은 "첨단재생의료 산업 활성화는 국민의 건강·복지와 분리될 수 없는 과제"라며 "지금의 규제 장벽을 풀어야 환자 접근성이 개선되고, 한국이 글로벌 재생의료 중심지로 성장할 수 있다"고 덧붙였다.

지은경 소아희귀난치안과질환협회 부대표 “희귀질환 환자들, 치료 기다릴 시간 없다”

지 부대표는 "제 딸 역시 시각 장애로 살고 있지만 현존하는 기술로는 뚜렷한 치료 방법이 없다"며 "유전자 치료나 세포 치료 같은 첨단재생의료 기술이 사실상 유일한 희망이지만, 제도적 장벽과 재정적 부담 탓에 임상 연구로 나아가는 길이 여전히 높다"고 토로했다.

이어 “국내 연구진이 개발한 기술들이 환자에게까지 도달하지 못하고 머무는 현실은 부모로서 너무 안타깝다"면서 "아이들이 계속 실명해 가는 상황에서 치료 기회를 기다리다 놓치는 현실은 도저히 받아들이기 어렵다"고 말했다.

특히 "위험도 조정 역시 보다 탄력적으로 적용돼야 한다"며 "해외에서는 이미 임상과 치료로 이어지고 있는 기술들이 국내에서는 규제에 막혀 발목 잡히고 있다”며 “환자 입장에서는 하루가 급한데, 소수 환자라는 이유로 뒤로 밀려나는 현실은 개선돼야 한다"고 강조했다.

지 부대표는 "첨단재생의료 기술이 임상으로 이어지고, 다시 실제 치료 기회로 연결되는 원스톱 경로가 너무 늦지 않게 마련되기를 간절히 바란다"며 "희귀난치 질환 환자에게는 제도 개선이 곧 생존과 직결된 문제"라고 목소리를 높였다.

권주하 메드비아 대표 “위험도 조정, 제조·품질 검증 강화가 핵심”

권 대표는 “첨단재생의료의 위험도는 충분한 연구 자료, 안전성, 치료 사례가 축적된 경우 조정이 가능하다”라며 "특히 고위험에서 중위험으로 내려가기는 쉽지 않지만, 일본 사례처럼 중위험에서 저위험으로 전환하면 임상시험 없이 치료로 바로 진입할 수 있다"고 설명했다.

이어 "이 과정에서 심의위원회가 모든 자료를 검토하게 되는데, 무엇보다 제조와 품질 검토가 세심하게 이뤄져야 한다"며 "현재는 제제별 전문위원 체계로 구성돼 있지만, 분야별 전문위원으로 전환해 제조·품질 평가를 강화하는 것이 안전성 확보에 매우 중요하다"고 강조했다.

그는 “살아있는 세포를 직접 투여하는 치료제 특성상 규제기관이 리스크와 베네핏을 고려해 보수적인 접근을 해온 측면이 있다"면서 "법 제정 초기부터 한꺼번에 확 풀리기는 어렵지만, 임상연구를 통해 안전성과 효과에 대한 데이터가 축적된다면 점차 적용 범위를 확대할 수 있다"고 덧붙였다.

특히 "안전성이 입증되면 산업적·기술적으로도 고부가가치 산업으로 자리매김할 수 있을 것"이라며 점진적 제도 개선의 필요성을 강조했다.

황유경 CARM 교육위원장(씨티엑스 대표) “적응증 확대 시급…불법과 합법 사이 숨바꼭질 멈춰야”

황 위원장은 "현재 제도상 중위험에서 저위험으로 위험도를 낮추더라도 배양된 세포를 사용하는 경우에는 반드시 지정된 시설에서 제조·품질 검사를 거쳐야 한다"며 "GMP 수준만큼은 아니더라도 준하는 관리가 필요하며, 최소한의 품질 기준을 충족하지 않으면 안전을 담보할 수 없다"고 강조했다.

또한 "첨생법 제정 후 4년이 지났지만, 치료는 여전히 중증 희귀질환에만 제한돼 있다"며 "임상연구가 48건 승인됐음에도 치료 승인이 ‘0건’인 이유는 연구가 중도 종료되거나 결과 축적이 부족했기 때문"이라고 설명했다.

이어 “전 세계적으로 배양된 면역세포 등은 이미 안전성이 인정되고 있음에도, 국내는 충분한 레퍼런스가 없다는 이유로 심의가 지연되고 있다”라며 "임상연구와 해외 데이터를 근거로 적응증을 확대해야 한다"고 지적했다.

특히 "현장에서는 이미 환자들이 ‘현재 허용된 치료는 받아봤으니 더 원한다’는 목소리를 내고 있다"며 "합법적 치료 범위가 좁다 보니 불법적 시술이 병행되는 현실을 언제까지 방치할 수는 없다. 이제는 양성화를 통해 제도권 안으로 끌어와야 한다"고 말했다.

황 위원장은 “올해 2월에서야 제한적 치료 허용이 시작됐다"면서 "5년마다 개정 주기를 기다리지 말고, 2~3년 내라도 사회적 요구에 맞춰 적응증 확대와 제도 보완이 이뤄져야 한다"고 촉구했다.

이동국 CARM 고문변호사 “위험도 조정, 기준·절차 불명확…범위 설정 세밀해야”

이 변호사는 “첨생법 시행령에는 충분한 연구 자료와 치료 사례가 축적돼 안전성이 증명된 경우 고위험을 중위험으로, 중위험을 저위험으로 낮출 수 있다는 규정이 있다”라며 "그러나 무엇을 ‘충분한 연구 자료’로 볼 것인지, 안전성 증명을 어떤 기준으로 할 것인지가 전혀 마련돼 있지 않다"고 지적했다.

이어 그는 "현재는 심의위원회 심의를 거치게 돼 있지만, 누가 신청을 하고 어떤 절차와 서류를 제출해야 하는지조차 규정이 없는 상태"라며 "결국 시행규칙에서 신청 주체와 절차, 제출 서식·자료 기준, 임상연구·논문 등 인정할 수 있는 레퍼런스 요건을 명확히 해야 한다"고 강조했다.

또한 "위험도 조정에서 말하는 ‘안전성’은 의약품 허가 수준의 절대적 안전성을 뜻하는 것이 아니라, 임상 연구 단계에서 위험이 확인되지 않거나 통제가 가능한 수준의 안전을 의미해야 한다"며 "즉, 고위험을 중위험 수준, 중위험을 저위험 수준으로 맞추는 상대적 안전성을 전제로 봐야 한다"고 설명했다.

이 변호사는 "위험도 조정을 특정 연구에만 적용할 것인지, 아니면 유사한 세포·유전자 치료 전반에 확대할 것인지도 불명확하다"며 "범위를 지나치게 넓히면 심의위원회가 광범위한 안전성 증명을 요구하게 돼 제도의 취지가 무력화될 위험이 있다"고 우려했다.

그는 "일본은 동일 목적 치료 여부를 안전성 판단의 한 기준으로 삼고 있다"며 "우리도 위험도 조정의 범위를 특정 연구와 기술에 한정해 고시하도록 해, 제도의 남용이나 과도한 확대를 방지해야 한다"고 덧붙였다.

박장환 한국보건산업진흥원 PD “위험도 조정, 좁은 범위로 신청해야 현실적…공공성 담보도 필요”

박 PD는 “특정 세포치료제나 유전자치료제를 위험도 조정 대상으로 승인받기 위해서는 국내외 문헌, 해외 임상연구 사례, 국내 사례 등을 제출해야 한다”라며 "광범위한 질환과 기술에 일괄 적용하려 하면 모든 사례를 증빙해야 해 오히려 승인 가능성이 낮아진다"고 지적했다.

그는 "차라리 특정 질환이나 기술에 범위를 좁혀 필요한 자료를 집중 제출하면 위험도 조정 승인 기회가 많아질 수 있다"며 "다만 국내에서는 아직 임상연구 완료 사례가 부족해 해외 임상 데이터를 적극 활용할 필요가 있다"고 설명했다.

또한 “위험도 조정 요청은 연구자가 직접 사례와 자료를 준비해 신청해야 하지만, 이 경우 개별 이해관계에 따른 왜곡 우려가 제기될 수 있다”라며 "이를 방지하려면 일정한 공공성을 갖춘 단체가 중간에서 신청을 취합·검토한 뒤 심의위원회에 제출하는 방식이 필요하다"고 강조했다.

강정화 이뮤니스바이오 대표 “위험도 조정 TF 가동…면역세포치료제 심의 요청 초안 마무리 단계”

강 대표는 "CARM에서는 지난 6월 첨단재생바이오법 규제 관련 라운드테이블을 개최해 위험도 조정 규정의 현실적 개정을 논의했고, 이어 7월에는 회원사 수요조사를 바탕으로 세포군별 전문 작업반을 구성했다"며 "현재 자가줄기세포 치료제 분야는 11개사, 면역세포 치료제 분야는 7개사가 참여해 근거 자료와 기준 마련 작업을 진행 중"이라고 설명했다.

이어 "안전성 입증을 위해 국내 치료 사례뿐 아니라 회원사 보유 임상 데이터를 정리해 자료를 마련했고, 보건복지부와 심도 있는 논의를 이어가고 있다"면서 "현재 면역세포 치료제 관련 위험도 조정 심의 요청서는 초안 작성이 완료돼 정책위원회 검증을 거친 후 보건복지부에 제출할 계획"이라고 덧붙였다.

강 대표는 "중위험군 치료제가 저위험군으로 재분류될 경우 재생의료 실시기관의 역할이 혼란스러울 수 있다"며 "지금까지는 기관이 자체적으로 최소 조작 세포를 준비해 투여했지만, 앞으로는 GMP 수준의 세포처리시설에서 제조·품질검사를 완료한 치료제를 공급받아 투여와 안전 모니터링에 집중해야 한다"고 지적했다.

특히 “재생의료 실시기관이 임상연구뿐 아니라 치료 제공 업무까지 확대해 위탁받은 세포치료제를 투여·관리하는 체계로 전환하면 제도 혼란을 최소화할 수 있다”면서 "기업은 품질 보증 책임을 강화하고, 의료기관은 환자 치료와 사후 안전 관리에 집중하는 이원화 구조가 필요하다"고 강조했다.