‘트렘피어’ 소아 판상 건선ㆍ건선 관절염 美 추가

PsO 및 PsA 적응증 승인 최초ㆍ유일 IL-23 저해제로

존슨&존슨社는 자사의 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)의 소아 적응증 추가 2건이 FDA의 허가관문을 통과했다고 29일 공표했다.

이에 따라 새롭게 장착된 ‘트렘피어’의 적응증은 연령대가 6세 이상이면서 체중이 최소한 40kg에 해당하고, 전신요법제 또는 광선요법의 사용이 적합하고, 중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선((PsO) 환자를 치료하는 용도, 그리고 소아 활동성 건선성 관절염(PsA) 환자들을 치료하는 용도이다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘트렘피어’는 소아 판상형 건선 및 소아 활동성 건선성 관절염 적응증을 승인받은 최초이자 유일한 인터루킨-23(IL-23) 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

앞서 FDA는 지난 2017년 7월 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자 치료 적응증, 뒤이어 2020년 7월 성인 활동성 건선성 관절염 환자 치료 적응증이 ‘트렘피어’에 장착될 수 있도록 승인한 바 있다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘트레피어’는 매년 20,000명 안팎에 달하는 것으로 추정되는 10세 미만의 판상형 건선 진단환자들과 1만4,000여명의 소아 건선성 관절염 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.

전체 판상형 건선 환자들 가운데 3분의 1 정도가 소아기에 증상이 나타나기 시작하는 것으로 알려져 있다.

활동성 건선성 관절염의 경우 전체 연소성(年少性) 특발성 관절염 환자들의 5% 안팎을 점유하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

임상시험에 참여한 캐나다 캘거리대학 의과대학의 비말 하스무크 프라자파티 임상부교수는 “소아 판상형 건선 및 활동성 건선성 관절염 환자들을 위한 치료제 개발에 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 신체적으로나 정서적으로나 인생에서 중요한 시기에 소아들의 웰빙에 상당한 영향을 미치는 이처럼 파괴적인 면역 매개성 질환들에 대응하는 치료대안들을 보면 여전히 주목할 만한 간극이 존재하는 것이 현실”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘트렘피어’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 의사들 뿐 아니라 환자들과 간병인들도 소아 환자들에게서 제 징후와 증상들을 괄목할 만하게 개선하는 데 나타내는 효능과 안전성이 입증된 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

소아 판상형 건선 환자 치료 적응증 추가의 승인은 중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선 환자들을 충원해 진행되었던 임상 3상 ‘PROTOSTAR 시험’에서 확보된 결과와 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘VOYAGE 1 시험’ 및 ‘VOYAGE 2 시험’에서 도출된 보조자료 등을 근거로 결정된 것이다.

이 중 ‘PROTOSTAR 시험’은 16주차에 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 90 지표와 ‘연구자에 의한 전반적인 평가’(IGA) 0/1 반응 지표를 적용해 일차적 시험목표의 충족 유무를 평가한 시험례이다.

시험에서 도출된 결과를 보면 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹의 56%가 PASI 90에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조글부의 16%를 크게 상회한 것으로 평가됐다.

이와 함께 16주차에 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹의 66%와 플라시보 대조그룹의 16%가 IGA 0/1 반응 지표를 적용해 평가했을 때 0점 또는 1점에 도달한 것으로 조사됐다.

예를 들면 16주차에 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹의 40%가 0점(완전히 깨끗)에 도달해 플라시보 대조그룹의 4%를 크게 상회했다.

활동성 건선성 관절염 적응증의 경우 ‘VOYAGE 1 시험’, ‘VOYAGE 2 시험’, ‘DISCOVER 1 시험’, ‘DISCOVER 2 시험’ 및 ‘PROTOSTAR 시험’을 비롯한 ‘트렘피어’의 의 판상형 건선 및 건선성 관절염 관련 시험례들로부터 확보된 약물체내동태 외삽 분석 입증자료를 근거로 추가됐다.

분석결과를 보면 성인 판상형 건선 환자들과 성인 건선성 관절염 환자들에게서 입증된 ‘트렘피어’의 효능‧안전성이 중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선 및 활동성 건선성 관절염 환자들에게서 확증됐다.

존슨&존슨 이노베이션 메디슨社의 브랜디 파팔라르도 의학업무‧피부의학‧류머티스학 담당부사장은 “인터루킨-23 저해제 최초이자 유일한 소아 적응증 추가 건들이 승인된 것이 비단 소아환자들 뿐 아니라 부모와 의료인들을 위해서도 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “우리는 ‘트렘피어’가 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 입증하고 소아‧성인 환자들에게서 이 치료제의 잠재력을 완전하게 탐색하기 위해 변함없이 연구를 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 소아 판상형 건선 환자 및 건선성 관절염 환자들은 유도요법 단계에서 착수시점과 4주차에 ‘트렘피어’ 피하주사제를 투여하고, 이후로 8주 간격으로 투여를 지속해야 한다.

중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선 및 활동성 건선성 관절염 환자들에게 권고되는 ‘트렘피어’의 용량은 1mL 프리필드 시린지를 사용한 피하주사제로 100mg을 투여하는 내용으로 구성되어 있다.