노보노디스크 A형 혈우병 예방요법제 FDA 노크

차세대 FVⅧa 모방 이중특이성 항체 ‘Mim8’(데네시미그)

노보 노디스크社는 차세대 제 8혈액응고인자a(FVⅧa) 모방 이중특이성 항체 ‘Mim8’의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 29일 공표했다.

‘Mim8’은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 소아‧성인 A형 혈우병(선천성 FVⅧa 결핍) 환자들에게서 출혈발작을 예방하거나 출혈발작 횟수를 감소시키기 위해 통상적으로 사용하는 예방요법제로 개발이 진행되어 왔다.

지금까지 코드네임으로 불린 ‘Mim8’의 성분명은 데네시미그(denecimig)이다.

허가를 취득할 경우 데네시미그는 프리필드, 1회용 펜을 사용해 월 1회, 격주 1회 및 주 1회 유연하게 사용할 수 있는 최초의 제 8혈액응고인자A 모방제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 A형 혈우병 환자들의 다양한 의료상의 니즈에 맞춰 사용될 수 있을 것이라는 의미이다.

노보 노디스크社의 안나 윈들 임상개발‧의학업무‧법무 담당부회장은 “A형 혈우병 분야에서 과학적인 진전을 지속적으로 가속화하는 것이 중요해 보인다”면서 “임상시험으로 진행된 ‘FRONTIER’ 프로그램에서 도출된 결과를 보면 데네시미그가 혈액응고 저해인자의 동반 유무와 무관하게 다양한 투약빈도, 환자 연령대 및 중증도에 걸쳐 A형 혈우병 환자들을 위해 폭넓게 사용될 수 있는 출혈 예방대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 게 우리의 기대감”이라고 말했다.

윈들 부회장은 뒤이어 “혈우병 치료의 기초가 출혈발작의 예방을 돕는 데 있다”며 “이번에 허가신청서 제출이 이루어진 것은 노보 노디스크의 오랜 소임이라 할 수 있는 환자관리의 개선을 돕는 데 다시 한번 진일보가 내디뎌졌음을 의미한다”고 설명했다.

허가를 취득할 경우 네데시미그의 1회 투여 프리필드 주사용 펜과 유통성 있는 투약일정 등이 혈우병 환자들의 삶에 한층 더 적합한 대안으로 주목받을 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA 허가신청은 ‘FRONTIER 시험’ 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 제출된 것이다.

‘FRONTIER 시험’ 프로그램은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않은 A형 혈우병 환자들에게서 출혈발작을 예방하거나 출혈발작 횟수를 감소시키는 데 데네시미그가 나타낸 효능과 안전성을 확립하기 위해 설계됐다.

한편 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 세계 각국의 A형 혈우병 환자 수가 약 83만6,000여명에 이르는 가운데 전체 혈우병 환자들의 80~85% 정도를 점유할 것으로 추정되고 있는 형편이다.