국내서 10월 보험등재 앞둔 ‘빌베이’ 日서 승인

佛 입센 진행성 가족성 肝內 담증정체증(PFIC) 치료제

입센社는 자사의 진행성 가족성 간내(肝內) 담즙정체증(PFIC) 치료제 ‘빌베이’(Bylvay: 오데빅시바트)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 지난 19일 공표했다.

‘빌베이’는 국내에서 오는 10월부터 건강보험 등재를 앞두고 있는 가운데 일본에서 허가관문을 통과했다.

희귀 유전성 질환의 일종인 진행성 가족성 간내 담즙정체증은 담즙산이 간 내부에 축적되면서 진행성 간 손상으로 이어지고, 간부전으로 귀결될 수도 있는 증상으로 알려져 있다.

진행성 가족성 간내 담즙정체증은 중증 소양증과 같은 파괴적인 증상들로 인해 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

담즙산이 간이나 혈류 속에 축적되면서 나타나는 중증 소양증은 피부 상해, 수면장애, 과민성, 인지력 및 사회성 발달 저하 등을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다.

입센社의 산드라 실베스트리 부회장 겸 최고 의학책임자는 “진행성 가족성 간내 담즙정체증을 나타내는 소아환자들이 일상적인 삶의 질에 영향을 미치는 무자비한(relentless) 소양증을 견뎌야 할 수 있다”면서 “수면장애 등의 증상들로 인해 가족 전체의 삶에까지 부정적인 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 언급했다.

‘빌베이’가 1일 1회 경구복용하는 치료제로 허가를 취득함에 따라 이처럼 파괴적인 영향을 미치는 진행성 가족성 간내 담즙정체증으로 인해 고통받고 있는 일본 내 환자들과 환자가족들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 될 것이라고 실베스트리 부회장은 덧붙였다.

‘빌베이’는 1일 1회 경구복용하는 회장(回腸) 담즙산 운반 저해제(IBATi)의 일종으로 간 내부에 재흡수되는 담즙산을 감소시키는 작용기전이 눈에 띈다.

지금까지 진행성 가족성 간내 담즙정체증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 글로벌 임상 3상 시험례인 ‘PEDFIC 시험’에 참여해 ‘빌베이’를 복용한 소아환자들은 혈중 담즙산 수치와 소양증의 중증도가 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

이와 함께 ‘빌베이’는 대체로 양호한 내약성을 내보였으며, 약물 관련 중증 부작용은 보고되지 않았다.

게다가 위장관계 제 증상이 수반된 비율 또한 낮게 나타났다.

긴키(近畿)대학 부속병원의 히로키 곤도 부교수(소아과)는 “진행성 가족성 간내 담즙정체증에 수반되는 증상들을 관리하고 간 기능을 보존하기 위해 조기진단과 중재가 매우 중요하다”면서 “이번에 ‘빌베이’가 허가를 취득함에 따라 소양증을 감소시킬 수 있는 데다 수면장애를 개선하고 간 기능을 보존하는 데도 도움을 줄 새로운 치료대안을 환자와 간병인들에게 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

후생노동성은 일본에서 이루어진 1건의 임상 3상 개방표지 시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘빌베이’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 1형 및 2형 소아 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자들을 대상으로 ‘빌베이’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에서 도출된 결과를 보면 혈중 담즙산 수치와 소양증의 개선이 글로벌 임상 3상 ‘PEDFIC 시험’에서 관찰된 결과와 궤를 같이한 것으로 확인됐다.

입센 측은 일본시장에서 ‘빌베이’의 발매를 전담해 진행할 예정이다.