바이엘, 파킨슨병 최초 세포/유전자 치료제 장착?

벰다네프로셀 및 ‘AB-1005’ 본격적 임상시험 돌입

바이엘社가 2개 잠재적 파킨슨병 치료제들의 개발 진행상황을 22일 공개했다.

본임상 3상 ‘exPDit-2 시험’에서 파킨슨병 치료용 세포 치료제 후보물질 벰다네프로셀(bemdaneprocel)의 첫 번째 피험자 투여가 무작위 분류를 거쳐 이루어졌다는 것.

이와 함께 임상 2상 ‘REGENERATE-PD 시험’에서 파킨슨병 치료용 유전자 치료제 후보물질 ‘AB-1005’의 첫 번째 피험자가 충원되어 무작위 분류를 마쳤다고 이날 바이엘 측은 설명했다.

두 시험은 중등도 파킨슨병 환자들을 치료하는 데 초점이 맞춰진 시험례들이다.

각각 바이엘 측이 지분 100%를 보유한 가운데 독립적인 경영이 이루어지고 있는 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 임상단계 세포치료제 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)와 미국 노스캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 및 영국 스코틀랜드 에딘버러에 본사를 둔 유전자 치료제 연구‧개발 및 제조 전문 제약기업 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical 또는 AskBio)와 함께 개바를 진행 중이다.

바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “세포치료제와 유전자 치료제를 통해 파킨슨병에 대응하고자 하는 이중 접근방법이 우리의 전략적인 비전을 방증하는 것이자 너무나 오랜 기간 동안 새로운 치료제들을 고대해 왔던 파킨슨병 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있는 기회를 극대화하는 것”이라고 말했다.

파킨슨병 환자들의 삶에 유의미한 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포한 질병조절제들을 개발하기 위한 여정에서 바이엘이 최일선에 자리매김해 있는 상황이 고무적이라고 덧붙이기도 했다.

바이엘은 연구단계에서부터 제조, 세계 각국에 산재한 첨단 제조시설 등에 이르기까지 전체적인 스펙트럼을 포함하는 포과적인 단대단(end-to-end) 접근전략을 확립한 가운데 세포 및 유전자 치료제들의 개발, 제조 및 발매를 진행하는 데 글로벌 표준을 제시하고 있는 제약사이다.

블루락 테라퓨틱스社의 가비 벨포트 부사장 겸 벰다네프로셀 제품담당 대표는 “파킨슨병이 뇌내 도파민 생성세포들의 소실로 인해 운동장애가 수반되는 증상”이라면서 “벰다네프로셀이 이처럼 소실된 세포들을 새로운 도파민 생성 뉴런들로 대체하는 데 목표를 두고 있는 기대주”라고 말했다.

본임상 3상 ‘exPDite-2 시험’이 원활하게 진행되고 있는 현재의 상황에 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.

아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社의 애드리언 켈스 부사장 겸 통합 제품담당 대표는 “우리는 파킨슨병에서 신경회복 치료제들을 절실하게 필요로 하는 니즈가 존재한다는 믿음을 갖고 있다”면서 “아스클레피오스 바이오파마슈티컬스는 이 같은 중증, 진행성 만성질환을 치료할 유전자 치료제 후보물질 ‘AB-1005’의 잠재력을 탐색하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.

유럽에서 진행 중인 ‘REGENERATE-PD 시험’의 진행상황에 대한 새로운 소식을 공유할 수 있게 된 것에 고무되어 있다고 켈스 부사장은 설명했다.

이 소식이 환자와 의료계를 위해 중요한 내용이라고 믿기 때문이라는 것이다.

벰다네프로셀과 ‘AB-1005’은 아직 개발이 진행 중인 후보물질들이어서 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 기대주이다.

이에 따라 효능과 안전성에 대한 평가 또한 아직까지 완전하게 이루어지지 못했다.