최초 경구 유전성 혈관부종 치료제 EUㆍ瑞서 승인

美 칼비스타 파마 ‘엑털리’(세베트랄스타트)..4분기 獨서 데뷔

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 경구용 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 ‘엑털리’(Ekterly: 세베트랄스타트)가 EU 집행위원회 및 스위스(瑞西) 의약품‧의료기기 규제기구(Swissmedic)로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘엑털리’는 12세 이상의 청소년‧성인환자들에게서 유전성 혈관부종(HAE) 급성발작을 치료하는 대증요법제로 허가를 취득했다.

유럽과 스위스에서 유전성 혈관부종이 나타나 필요로 할 때 사용하는 경구용 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘엑털리’가 최초이자 유일하다.

앞서 ‘엑털리’는 지난 7월 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “유럽과 스위스에서 ‘엑털리’가 허가를 취득한 것이 세계 각국의 유전성 혈관부종 환자들이 필요로 할 때 경구복용할 수 있는 최초이자 유일한 치료제를 공급하고자 사세를 집중하고 있는 우리에게 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “미국에서 성공적인 발매가 진행 중인 가운데 이제 영국과 유럽연합(EU), 스위스에서도 발매를 승인받음에 따라 유럽 내 첫 발매국가인 독일을 필두로 한층 더 많은 수의 유전성 혈관부종 환자들에게 이 혁신의 산물이 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

무엇보다 ‘엑털리’는 세계 각국에서 유전성 혈관부종에 대응하는 기저요법제(foundational treatment)로 자리매김할 수 있게 될 것이라고 팔레이코 대표는 덧붙였다.

EU와 스위스에서 ‘엑털리’는 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’의 결과를 근거로 허가가 결정된 것이다.

‘KONFIDENT 시험’은 지금까지 유전성 혈관부종과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

지난 5월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘KONFIDENT 시험’의 결과를 보면 ‘엑털리’는 증상을 괄목할 만하고 신속하게 완화시켜 준 것으로 나타난 데다 플라시보 대조그룹에 비해 증상의 중증도가 감소했고, 증상발작 또한 빠르게 해소된 것으로 분석됐다.

아울러 양호한 내약성을 나타내 안전성 프로필의 경우 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.

이 시험에는 전 세계 20개국 66개 의료기관에서 총 136명의 유전성 혈관부종 환자들이 피험자로 참여했다.

‘KONFIDENT 시험’을 총괄한 네덜란드 암스테르담대학 유전성 혈관부종 클리닉의 다니 콘 박사는 “임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’에서 ‘엑털리’가 신속하고 신뢰할 수 있게 증상을 완화시켜 준 데다 호의적인 안전성 프로필을 내보였다”면서 “오늘 승인으로 이 혁신의 산물이 임상현장에 공급될 수 있게 됨에 따라 유럽 각국과 스위스의 환자와 의료인들이 유전성 혈관부종 증상이 나타났을 때 필요에 따라 사용하는 첫 번째 경구용 제제를 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

칼비스타 파마슈티컬스 측은 ‘엑털리’가 독일에서 오는 4/4분기 중으로 유럽 내 첫 번째 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예측했다.

스위스에서는 급여적용 결정을 거쳐 내년 하반기 중 발매될 수 있을 것으로 내다봤다.