노바티스 이아날루맙 ITP 임상 3상 예의주시

치료실패 소요시간 연장ㆍ혈소판 수치 개선 괄목할 만

 

노바티스社가 임상 3상 ‘VAYHIT2 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과를 12일 공개했다.

‘VAYHIT2 시험’은 앞서 코르티코스테로이드를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자들에게 새로운 모노클로날 항체 이아날루맙(ianalumab‧VAY736)과 ‘레볼레이드’(엘트롬보팍)를 투여하면서 플라시보 및 ‘레볼레이드’를 사용해 치료를 진행한 대조그룹과 비교평가한 시험례이다.

그 결과 이아날루맙과 ‘레볼레이드’를 함께 투여한 환자그룹의 경우 치료실패까지 소요된 시간(TTF)이 크게 연장되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

바꿔 말하면 치료를 진행한 동안과 치료를 마친 후 안전한 수준의 혈소판 수치가 장기간 동안 유지된 것으로 나타났다는 의미이다.

이아날루맙은 이와 함께 현재 진행 중인 여러 건의 임상 3상 시험에서 기타 B세포 매개 자가면역성 질환들에 나타나는 효과가 평가 중이다.

이 가운데는 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 1차 약제로 이아날루맙을 투여하면서 진행 중인 임상 3상 시험 건들과 따뜻한 항체(warm) 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 위한 2차 약제 및 후속단계 약제로 평가가 진행 중인 임상시험 건들이 포함되어 있다.

따뜻한 항체 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 대상으로 진행 중인 시험 건들의 경우 내년에 결과가 공개될 수 있을 전망이다.

실제로 ‘VAYHIT2 시험’에서 이아날루맙과 ‘레볼레이드’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 6개월차에 평가했을 때 혈소판 수치가 지속적으로 개선된 비율이 괄목할 만하게 높게 나타나면서 핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다.

또한 이아날루맙의 안전성 프로필은 앞서 이루어진 임상시험 건들로부터 관찰된 내용과 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

펜실베이니아대학 의과대학의 애덤 쿠커 교수(혈액학)는 “현재 사용 중인 면역 혈소판 감소증 치료제들의 경우 대체로 혈소판 수치를 끌어올리는 데는 효과적이지만, 대다수의 환자들이 혈소판 수치를 안전하게 유지하기 위해 평생동안 지속되는 치료를 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

이 때문에 지속적인 치료상의 부담이 문제점으로 부각될 수 있다는 설명이다.

그런데 ‘VAYHIT2 시험’에서 도출된 결과를 보면 이아날루맙이 오랜 기간 동안 증상 조절을 뒷받침해 줄 수 있을 것으로 보이는 데다 지속적인 치료의 필요성 또한 감소시켜 줄 수 있음이 시사되어 고무적이라고 쿠커 교수는 강조했다.

이와 관련, 면역 혈소판 감소증은 낮은 혈소판 수치를 나타내면서 출혈, 타박상 및 만성피로 등이 수반될 위험성을 증가시킬 수 있는 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

다수의 면역 혈소판 감소증 환자들이 다양한 치료제들을 사용해 치료를 진행하고 있지만, 장기적으로 증상을 조절하는 성과에 도달하지 못하고 있는 것이 현실이다.

이에 따라 지속적인 반응을 나타내면서 장기간에 걸친 치료로 인한 부담을 감소시켜 줄 새로운 작용기전의 치료대안들을 필요로 하는 의료상의 니즈가 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

노바티스社의 슈리람 아라드헤 개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “다수의 면역 혈소판 감소증 환자들이 치료를 지속하는 과정에서 잦은 약물투여로 인한 부담과 용량조정, 부작용 등으로 인해 일상생활이 파괴될 수 있다는 문제점에 직면하고 있는 상황”이라면서 “임상 3상 시험에서 도출되어 이번에 공개된 긍정적인 주요결과들을 보면 이아날루맙이 허가를 취득할 경우 월 1회 4차례 투여로 장기간에 걸쳐 증상을 제어하면서 휴약기간 또한 연장시켜 줄 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”고 강조했다.

이번에 공개된 자료는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

이와 함께 면역 혈소판 감소증 환자들을 대상으로 이아날루맙을 1차 약제로 사용하면서 현재 진행 중인 ‘VAYHIT1 시험’에서 도출될 결과와 함께 오는 2027년에 허가신청서 제출이 이루어질 수 있을 전망이다.

이아날루맙은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

노바티스 측은 하루 앞선 11일 이아날루맙이 성인 활동성 쇠그렌 증후군 환자들에게서 나타낸 긍정적인 주요결과들을 공개한 바 있다.