FDA, 사렙타 ‘엘레비디스’ 미국서 공급재개 통보

자발적 공급 유예 지시 해제..곧바로 외래환자 공급 착수

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 FDA가 뒤시엔느 근이영양증을 앓고 있는 외래환자들에 대한 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡)의 자발적 공급 유예 지시를 해제한다고 통보해 왔다고 28일 공표했다.

이와 관련, 사렙타 테라퓨틱스 측은 뒤시엔느 근이영양증을 앓고 있는 외래환자들을 위한 의료기관 대상 ‘엘레비디스’ 공급을 곧바로 재개할 것이라고 밝혔다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “우리 사렙타 테라퓨틱스가 추가적인 안정성 정보에 대한 심사를 마칠 수 있도록 하고자 ‘엘레비디스’의 공급을 유예키로 하는 어려운 결정은 내렸다는 뜻을 FDA가 지난주 밝힌 바 있다”면서 “FDA가 신속하고 포괄적인 심사를 마친 후 자발적 유예의 해제를 권고함에 따라 외래환자들을 위한 ‘엘레비디스’의 공급이 재개될 수 있게 된 것은 대단히 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

FDA가 신속하게 심사를 진행한 것은 우리 사렙타 테라퓨틱스와 함께 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위해 최선을 다하고 있음을 명확하게 보여준 사례라 할 수 있을 것이라고 잉그램 대표는 설명했다.

차후 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘엘레비디스’의 안전성 상표 표기내용의 개정을 하루빨리 마치고, 아직 공급 유예가 유효한 보행이 불가한(non-ambulatory) 환자들에 대한 위험성 완화 문제를 협의할 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA가 심의한 안전성 자료 가운데는 브라질에서 8세 아동이 사망한 사례에 대한 내용이 포함되어 있었다는 것이 사렙타 테라퓨틱스 측의 전언이다.

사렙타 테라퓨틱스 측에 따르면 이 사망사례는 브라질 보건당국들에 의 ‘엘레비디스’의 사용과 관련이 없는 것으로 보인다는 평가를 받았다.

FDA 또한 브라질에서 사망한 소아가 ‘엘레비디스’의 사용과 무관하다는 결론을 도출하면서 사렙타 테라퓨틱스 측이 공급을 재개할 수 있도록 허용한 것이다.

앞서 사렙타 테라퓨틱스 측은 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 3~7세 소아 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들을 위한 치료제로 ‘엘레비디스’를 조건부 승인하는 데 대해 부정적인 의견을 제시했다고 25일 공표한 바 있다.

CHMP의 부정적인 의견이 나온 당일 사렙타 테라퓨틱스社의 루이스 로디노-클라팩 연구‧개발 및 기술 담당대표는 “CHMP가 부정적인 의견을 제시한 것에 유감스럽지만, 우리는 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료제들이 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 대화와 협력을 지속해야 할 긴급한 필요성을 인식하고 있다”고 말했다.

이처럼 무자비한(relentless) 질환이 환자들의 운동성과 독립성, 궁국적으로는 삶 자체까지 앗아가게 되고, 성인 초기에 그 같은 일이 발생하는 사례들이 부지기수라고 덧붙이기도 했다.

‘엘레비디스’는 지난 6월 22일 처음 FDA의 허가를 취득한 이래 다른 일부 국가에서도 허가관문을 통과한 바 있다.