희귀 유전질환 FCS 치료제 연내 EU 승인 전망

소비ㆍ아이오니스 파마 ‘트린골자’(올레자센) 4/4분기 결론

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자센)을 승인토록 권고했다.

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)와 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 25일 이 같은 내용을 공표했다.

CHMP가 허가를 권고함에 따라 EU 집행위원회가 오는 4/4분기 중으로 ‘트린골자’의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “허가권고 결정이 나옴에 따라 EU 각국의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게 ‘트린골자’를 공급할 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “이는 또 우리가 가족성 킬로미크론혈증 증후군 커뮤니티를 위해 오랜 기간 지원을 아끼지 않았음을 방증하는 성과물”이라고 말했다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 매우 중증을 수반하는 까닭에 중환자 치료를 필요로 하게 되는 경우가 많은 데다 다발성 장기(臟器) 부전과 이환률‧사망률 증가로 이어질 수도 있는 중증 증상의 일종이라고 아바드-프란츠 대표는 설명했다.

우리는 ‘트린골자’가 이처럼 희귀하게 발생하는 중증 질환을 치료하는 데 중요한 대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있는 만큼 EU 집행위의 결론을 예의주시할 것이라고 덧붙이기도 했다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “미국에서 ‘트린골자’가 조기에 발매에 돌입한 가운데 CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 세계 각국에서 이 치료대안에 대한 접근성이 확대될 수 있도록 하기 위해 우리가 사세를 집중해 온 노력에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다”고 말했다.

‘트린골자’는 중성지방 수치를 괄목할 만하게 감소시켜 준 데다 급성 췌장염 발생건수를 크게 낮춘 것으로 나타났고, 호의적인 안전성‧내약성을 내보였다고 모니아 대표는 강조했다.

견고한 임상 프로필이 확보된 데다 소비가 가족성 킬로미크론혈증 증후군 분야에서 발매를 진행하는 데 심도깊은 전문성을 보유하고 있는 만큼 ‘트린골자’가 EU 각국의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 유의미한 격차를 나타내도록 해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

CHMP는 임상 3상 ‘Balance 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 허가권고 의견을 집약한 것이다.

이 시험에서 ‘트린골자’는 6개월차에 평가했을 때 중성지방 수치를 통계적으로 괄목할 만하게 감소시켜 준 것으로 입증된 데다 12개월차까지 그 같은 효능을 유지해 준 것으로 분석됐다.

이와 함께 ‘트린골자’는 12개월여 동안 급성 췌장염 발생건수를 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.

또한 ‘트린골자’는 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였다.

시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

중증 고중성지방혈증(sHTG)의 희귀‧유전성 질환에 해당하는 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 체내에서 지방이 대사되지 못하도록 하고, 혈류 속 중성지방이 제거되지 못하도록 크게 저해하는 증상으로 알려져 있다.

가족성 킬로미크론혈증 환자들은 중성지방 수치가 880mg/dL를 상회하는 수준으로 나타나는 경우가 드물지 않은 것으로 알려져 있는데, 이는 정상적인 중성지방 수치인 150mg/dL 미만에 비해 훨씬 높을 뿐 아니라 치명적일 수 있는 급성 췌장염이 발생할 위험성을 높이는 요인으로 지적되고 있다.

EU 각국에서 가족성 킬로미크론혈증 환자 수는 100만명당 최대 13명 정도로 추정되고 있다.

소비 측은 미국, 캐나다 및 중국을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘트린골자’의 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 전권을 보유하고 있다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 제휴기업으로 유럽시장에서 ‘웨이리브라’(Waylivra: 볼라네소르센)의 발매를 맡고 있는 유일한 파트너가 바로 소비社이다.

‘웨이리브라’는 유럽시장에서 현재까지 허가를 취득한 유일의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제이다.

소비 측은 ‘트린골자’가 허가를 취득할 경우 유럽시장 공급을 맡게 된다.

한편 ‘트린골자’는 미국에서 지난해 12월 허가를 취득했다.

유럽에서 ‘트린골자’는 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받았다.

‘트린골자’는 중증 고중성지방혈증(sHTG) 치료제로도 심사가 진행 중인 가운데 오는 3/4분기 중으로 임상 3상 ‘CORE 시험’ 및 ‘CORE 2 시험’의 결과가 공개될 수 있을 예정이다.

중증 고중성지방혈증은 중성지방 수치가 500mg/dL 이상 위험한 수준으로 나타나는 경우를 지칭한 것이다.