첫 경구 유전성 혈관부종 치료제 EU 10월 허가?

美 칼비스타 파마 세베트랄스타트..자문위 허가권고

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 경구용 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 세베트랄스타트(sebetralstat)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 25일 공표했다.

CHMP가 12세 이상의 청소년‧성인 유전성 혈관부종(HAE) 환자들의 급성 발작 치료제로 발매를 승인토록 지지했다는 것이다.

이에 따라 EU 집행위원회가 오는 10월 초경 세베트랄스타트의 승인 유무에 대한 최종결론을 제시할 수 있을 것으로 칼비스타 파마슈티컬스 측은 전망했다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 유럽 각국의 유전성 혈관부종 환자들을 위해 이루어진 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라면서 “현재 유럽에서는 필요할 때 간편하게 투여할 수 있는 효과적인 치료대안을 필요로 하는 수요가 여전히 높게 나타나고 있는 형편”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “미국과 영국에서 허가를 취득한 후 몇 주 지나지 않은 시점에서 또 다시 이 같은 성과가 도출된 것은 세베트랄스타트가 세계 각국에서 유전성 혈관부종 증상을 관리하는 방법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라며 “세베트랄스타트가 유럽 최초로 필요할 때마다 경구복용하는 유일한 유전성 혈관부종 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 예상했다.

유전성 혈관부종 증상이 어느 곳에서 나타나든 상관없이 환자들이 신속하게 대응할 수 있도록 해 줄 것이라는 설명이다.

CHMP는 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 세베트랄스타트를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 것이다.

이 시험은 지금까지 유전성 혈관부종과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

‘KONFIDENT 시험’에서 확보된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난해 5월 계재됐다.

이에 따르면 세베트랄스타트를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 증상들이 괄목할 만한 수준으로 신속하게 완화된 데다 증상 발작이 나타났더라도 중증도가 감소했고, 발작 증상이 빠르게 해소된 것으로 분석됐다.

이와 함께 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필의 경우 플라시보와 대동소이하게 나타났다.

‘KONFIDENT 시험’에는 20개국 66개 의료기관에서 충원된 총 136명의 환자들이 참여했다.

독일 프랑크푸르트대학 부속병원의 에멜 아이괴렌-퓌르쥔 조교수(내과‧지혈학‧소아 및 청소년과)는 “필요로 할 때 간편하게 자가복용할 수 있는 데다 신속하게 증상을 완화시켜 줄 치료대안에 대한 접근성이 확보되는 일은 유전성 혈관부종 환자들을 위해 대단히 중요한 부분이라 할 수 있을 것”이라면서 “지금까지 유전성 혈관부종 발작이 발생했을 때 사용하는 치료대안들은 주사기를 사용한 비 경구 투여를 필요로 했던 형편”이라고 지적했다.

세베트랄스타트에 대해 CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것은 새롭고, 오랜 기간 동안 학수고대해 왔던 경구용 치료대안이 확보되어 환자들이 발작 증상을 조기에 독자적으로 치료할 수 있도록 하는 데 필수적인 부분이었다고 아이괴렌-퓌르쥔 교수는 설명했다.

치료결과를 개선하고 환자들의 삶을 정상화한다는 목표에 도달할 수 있기 위해서도 이는 필수적인 부분이라고 덧붙이기도 했다.

한편 세베트랄스타트는 미국과 영국에서 ‘엑털리’(Ekterly)라는 브랜드-네임으로 허가를 취득했다.

12세 이상의 유전성 혈관부종 환자들의 발작 증상에 대응하는 적응증으로 발매를 승인받았다.

이밖에도 세베트랄스타트는 일본을 비롯한 각국에서 허가심사가 진행 중이다.