美 사렙타, ‘엘레비디스’ 美 공급 중단하지만..

FDA 요구에 응답ㆍ상표 표기내용 보완과정 진행 밝혀

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 7월 22일부로 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡)의 공급을 자발적이고 일시적으로 중단키로(temporarily pause) 결정했다고 21일 공표했다.

이 같은 발표내용은 사렙타 테라퓨틱스 측이 18일까지만 하더라도 보행이 불가한 환자들에 대한 ‘엘레비디스’의 공급은 유예하지만, 외래환자들을 대상으로 한 공급은 계속 진행할 방침임을 밝힌 바 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

다만 일시적으로 중단키로 결정했다고 발표한 것은 ‘엘레비디스’의 공급이 전면적이고 영구적으로 중지되지는 않을 것임을 시사한다는 풀이를 가능케 하는 부분이어서 차후의 추이를 예의주시해야 할 것으로 보인다.

실제로 이날 사렙타 테라퓨틱스 측은 이 같은 사전 예방적 조치에 힘입어 자사가 정보 제출 요구에 응답하는 데 필요한 시간을 확보할 수 있게 된 데다 FDA와 함께 ‘엘레비디스’의 안전성 관련 상표 표기내용에 대한 보완과정(supplement process)을 매듭지을 수 있게 될 것이라고 밝혀 그 같은 추정을 가능케 했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 FDA와 함께 협력적인 과학 기반 검토과정과 대화기 진행될 수 있기를 기대한다고 덧붙이기도 했다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “환자들을 중심에 둔 제약기업으로서 ‘엘레비디스’의 공급을 자발적이고 일시적으로 중단키로 결정한 것이 고통스러운 과정이었다”면서 “뒤시엔느 근이영양증 환자들이 매일 근육소실에 직면하고 있는 데다 질병조절(disease-modifying) 대안을 필요로 하는 형편이기 때문”이라고 말했다.

환자들을 위해 사렙타 테라퓨틱스가 FDA와 함께 생산적이고 긍정적인 협력을 진행하는 것이 중요하다고 언급하기도 했다.

이처럼 생산적인 협력을 유지하기 위해 일시적인 중단 결정이 필요했던 것이고, 덕분에 우리가 FDA의 질의에 대응하면서 ‘엘레비디스’의 상표 표기내용 보완과정을 매듭지을 수 있게 될 것이라고 잉그램 대표는 설명했다.

사렙타 테라퓨틱스는 투명성과 환자 안전성을 위해 변함없이 사세를 집중해 나간다는 방침이다.

이와 함께 환자, 환자가족, 의료인 및 전체 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티를 대상으로 추가적인 정보가 확보되는 대로 시의적절하게 개정하고 제공해 나갈 예정이다.