美 사렙타 “외래환자 ‘엘레비디스’ 계속 공급”

보행불가 환자 대상 공급은 일시적 유보 보수적 결정

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡)에 대해 FDA가 자발적 공급중단을 공식적으로 요구해 온 18일 자사의 입장을 밝혔다.

이날 오전 사렙타 테라퓨틱스 측은 일반대중들과 환자 커뮤니티가 언론을 통해 소식을 접한 것과 같은 시간에 FDA의 자발적 공급중단 요구를 처음으로 통보받았다고 공개했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 뒤이어 환자 안전성과 행복이야말로 자사가 항상 최우선 순위에 두고 있는 과제라고 강조했다.

이에 따라 사렙타 테라퓨틱스는 보유한 전체 치료제들에 걸쳐 최고의 안전성 기준을 유지하고자 사세를 집중하고 있다고 설명했다.

이 같은 원칙은 자사가 진행하는 모든 결정사항들에 지침의 역할을 하고 있다고 사렙타 테라퓨틱스 측은 언급했다.

보행이 불가한 환자들에 대한 ‘엘레비디스’의 공급을 일시적으로 유보키로 한 보수적인(conservative) 결정은 그 같은 원칙을 방증하는 것이라고 상기시켰다.

이와 함께 사렙타 테라퓨틱스는 ‘엘레비디스’의 상표 표기내용을 개정하기 위해 FDA와 협의를 진행하고 있으며, 급성 간부전 위험성을 완화시키기 위해 증강된 면역억제제 요법의 사용을 평가하고 있다고 덧붙였다.

또한 사렙타 테라퓨틱스 측은 기존의 자료를 대상으로 포괄적인 과학적 분석(interpretation)을 진행한 결과를 근거로 외래환자들의 경우 새롭거나 변경된 안전성 징후가 확인되지 않았다고 강조했다.

이에 사렙타 테라퓨틱스 측은 외래환자들을 대상으로 한 ‘엘레비디스’의 공급은 계속 진행할 방침임을 밝혔다.

뒤이어 환자 안전성을 보호하고 치료 접근성 정보를 제공하고자 하는 공동의 목표를 이행하기 위해 FDA와 협의를 지속하면서 관련정보를 공유해 나갈 수 있기를 요망했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 또 최근 사망한 올해 51세의 보행불가 지대 근이영양증(LGMD) 환자의 사례를 포함해 환자들이 사망한 사례들을 인지하고 있고 가슴 아프게 생각한다고 입장을 밝혔다.

그런데 이처럼 비극적인 사례가 현재 개발이 진행 중인 유전자 치료제 후보물질 ‘SRP-9004’를 대상으로 이루어진 임상 1상 시험에서 발생한 사실이라는 점을 분명히 하고 싶다고 언급했다.

‘SRP-9004’는 임상시험이 진행 중인 단계의 치료제 후보물질인 데다 2형 지대 근이영양증을 치료하기 위한 목적으로 투여되었던 것이었고, 사용된 용량과 제조된 공정 또한 ‘엘레비디스’와 다르다는 점을 인식해 줄 것을 요망한 것.

사망에 이른 LGMD 시험의 피험자는 ‘엘레비디스’를 사용한 치료를 받지 않았고, 환자가 사망한 시점에서 ‘SRP-9004’ 관련시험의 약물투여가 이미 종료된 상태였다고 지적하기도 했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 아울러 급성 간부전이 발생한 사례를 지난 6월 20일 FDA에 시의적절하게 보고했고, 관련법을 준수하면서 허가취득의 투명을 확립하기 위한 취지에서 7월 3일 사망자 발생사례를 FDA에 재차 보고했다고 밝혔다.

‘엘레비디스’는 희귀하게 나타나는 치명적인 진행성 질환의 일종인 뒤시엔느 근이영양증을 치료하는 유일한 유전자 치료제로 허가를 취득했음을 사렙타 테라퓨틱스 측은 강조했다.

사렙타 테라퓨틱스 측은 모든 결정사항들이 과학과 환자들을 위한 최고의 이익을 근거로 이루어질 수 있도록 하고, 환자가족들의 니즈를 고려해 질병조절제(disease-modifying therapy)에 대한 접근성이 확보될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 다짐했다.