최초 경구용 유전성 혈관부종 치료제 FDA 승인

美 칼비스타 파마 ‘엑털리’(세베트랄스타트) 7일 처방 개시

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 경구용 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 ‘엑털리’(Ekterly: 세베트랄스타트)가 FDA의 허가를 취득했다고 7일 공표했다.

‘엑털리’는 12세 이상의 소아 및 성인 유전성 혈관부종(HAE) 환자들의 급성 발작 치료제로 FDA의 심사가 다소 지연되었다가 이번에 허가관문을 통과했다.

특히 유전성 혈관부종을 치료하기 위해 필요할 때마다 사용하는 경구용 제제가 허가를 취득한 것은 ‘엑털리’가 최초이자 유일하다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “FDA가 ‘엑털리’의 발매를 승인한 것이 유전성 혈관부종 환자들을 위한 결정적인 순간의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “이제 환자들은 증상 발작이 나타나기 시작할 때 어디서든 ‘엑털리’를 사용해 치료를 진행할 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘엑털리’의 허가취득은 칼비스타 파마슈티컬스가 축적한 과학적인 지식의 강력함 뿐 아니라 유전성 혈관부종 커뮤니티를 위해 회사가 심도깊게 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

팔레이코 대표는 뒤이어 “이제 ‘엑털리’가 유전성 혈관부종의 근본적인 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라며 “지금부터 칼비스타 파마슈티컬스는 ‘엑털리’를 필요로 하는 환자들에게 원활하게 공급이 이루어질 수 있도록 하는 데 초점을 맞춰 나가고자 한다”고 밝혔다.

미국 유전성혈관부종협회(USHAA)의 앤서니 J. 카스탈도 회장은 “유전성 혈관부종 발작이 나타나 필요로 할 때 복용하는 최초의 경구용 치료제로 허가를 취득한 ‘엑털리’가 환자와 의사들에게 중요하고도 환영받는 치료대안의 진전을 의미한다”고 강조했다.

‘엑털리’가 허가를 취득하기 전까지 미국에서 발매를 승인받아 필요할 때 사용하는 유전성 혈관부종 치료제들은 에외없이 정맥주사제 또는 피하주사제여서 심대한 치료상의 부담을 동반해 왔던 형편이다.

심지어 장기간 예방요법제를 사용할 때조차 대부분의 유전성 혈관부종 환자들은 지속적으로 예측할 수 없는 증상 발작에 직면해 왔던 데다 필요한 약물을 투여받을 수 있는 준비가 되어 있어야 했다.

임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’을 총괄한 캘리포니아대학 샌디에이고 캠퍼스 의과대학의 마크 A. 리들 교수는 “유전성 혈관부종 환자들이 독립성을 유지하면서 자신의 증상을 스스로 관리할 수 있는 치료대안을 확보하게 된 지금이야말로 환자들을 위해 중요한 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “지금까지 필요할 때 사용하는 치료제들이 피하주사제이거나 정맥주사제여서 치료적 중재가 지연되는 사례들이 빈발해 왔기 때문”이라고 말했다.

이제 경구용 치료대안이 확보됨에 따라 환자들을 자신의 증상을 좀 더 조기에 대응할 수 있게 된 데다 의사들은 증상과 관련한 전체적인 부담을 낮추기 위한 목표를 이행할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘엑털리’가 나타내는 효능과 안전성은 칼비스타 파마슈티컬스 측이 진행한 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’에서 도출된 결과를 통해 확립됐다.

이 시험은 지금까지 유전성 혈관부종과 관련해서 이루어진 최대규모의 임상시험 프로그램이다.

‘KONFIDENT 시험’의 결과는 지난해 5월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

시험결과를 보면 ‘엑털리’는 증상을 괄목할 만하게 신속하게 완화시켜 준 데다 증상 발작 중증도를 감소시켜 준 것으로 나타났고, 플라시보 대조그룹에 비해 발작 증상의 해소가 괄목할 만했다.

마찬가지로 ‘엑털리’는 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필을 플라시보와 대동소이하게 나타났다.

시험에는 20개국 66개 의료기관에서 총 136명의 유전성 혈관부종 환자들이 피험자로 참여했다.

‘KONFIDENT 시험’에서 도출된 결과는 이 시험의 개방표지 연장시험으로 이루어진 ‘KONFIDENT-S 시험’에서 추가로 입증됐다.

지난해 9월 도출된 자료를 보면 ‘엑털리’는 증상 발작이 나타난 후 평균 10분 이내에 환자들이 효과적으로 대응할 수 있도록 해 준 것으로 나타났다.

‘KONFIDENT-S 시험’에서 가장 최근에 확보된 자료를 보면 후두와 복부 등이 관계된 증상 발작이 나타났을 때 평균 1.3시간 이내에 증상이 완화되기 시작한 것으로 입증됐다.

‘KONFIDENT-S 시험’에 참여해 ‘엑털리’ 600mg을 복용한 피험자들에게서 나타난 안전성 프로필을 보면 ‘KONFIDENT 시험’에서 관찰된 내용과 대동소이했다.

칼비스타 파마슈티컬스 측은 미국시장에서 곧바로 ‘엑털리’의 발매에 들어갈 예정이어서 의사들은 당장 오늘(7일)부터 처방전을 발급할 수 있다.