“이제는 글로벌 바이오파마” GC녹십자, R&D 4대 축 완성

혈액제제 · 백신 · 희귀질환 · 면역 염증질환 포트폴리오로 재정비 KASBP 심포지엄서 글로벌 임상 전략 발표…“규제 장벽 넘어 혁신 이어간다”

GC녹십자 의학본부 신수경 본부장이 지난 14일(현지시간) 미국 메릴랜드에서 열린 ‘2025 재미한인제약인협회(KASBP) 춘계 심포지엄’에서 발표하고 있다.©약업신문

“GC녹십자는 전통적으로 강점을 가진 혈액제제와 백신 사업과 함께 희귀질환, 면역 염증 질환 신약 개발을 새 성장 동력으로 정했다. 자체 역량 강화와 활발한 오픈 이노베이션을 통해 경쟁력 있는 파이프라인을 확보하고, 신속하게 글로벌 바이오파마로 도약할 것이다.”

GC녹십자 의학본부 신수경 본부장은 지난 14일(현지시간) 미국 메릴랜드에서 열린 ‘2025 재미한인제약인협회(KASBP) 춘계 심포지엄’에 연사로 나서, GC녹십자의 향후 비전에 대해 이같이 밝혔다. 약업신문은 이번 행사에 직접 참석해 발표 내용을 확인했다.

신 본부장은 “GC녹십자의 유망한 신약 후보들이 임상시험에 진입해 유의미한 성과를 내고 있다”면서 “GC녹십자는 이미 면역질환 치료제 알리글로(Alyglo)를 통해 FDA 승인 획득에 성공한 만큼, 이를 바탕으로 새 파이프라인 산필리포증후군 치료제를 5년 이내 글로벌 시장에 상업화하는 것을 목표로 하고 있다”고 강조했다.

GC녹십자는 연구개발(R&D) 역량을 △혈액제제(Plasma derivatives) △백신(Vaccines) △희귀질환(Rare diseases) △면역·염증질환(Immunology & Inflammation)을 중심으로 체계화했다.

이 중 혈액제제와 백신은 녹십자의 오랜 주력 분야다. 특히 지난 2023년 12월에는 면역글로불린 제제 ‘알리글로’가 FDA로부터 일차 면역결핍증(Primary Humoral Immunodeficiency) 적응증으로 승인받았다. 알리글로는 현재 17세 이상 성인 외 소아 적응증 확보를 위한 글로벌 3상을 미국, 보스니아, 세르비아에서 진행 중이다. 완료 시점은 2026년 4분기로 예정돼 있다.

백신 부문은 mRNA 및 지질나노입자(LNP) 기반 차세대 백신 플랫폼 구축이 병행되고 있다. 여기에 mRNA용 AI 기반 서열 최적화, 조직 특이적 LNP 전달체 개발, GMP 생산 인프라 확보 등을 통해 COVID-19 및 계절성 인플루엔자 백신 개발 고도화도 추진되고 있다.

4대 R&D(연구개발) 전략.©GC녹십자, 약업신문

희귀질환 정조준 ‘GC1130·GC1134’ 글로벌 임상 가속화

GC녹십자가 집중하고 있는 희귀질환 파이프라인이 본격적으로 성과 도출 국면에 접어들었다. 대표적인 파이프라인으로 중추신경계(CNS) 희귀질환 치료제 ‘GC1130’과 투약 편의성을 높인 파브리병 치료제 ‘GC1134(HM15421)’가 있다.

GC1130은 산필리포증후군 A형(MPS IIIA)을 적응증으로 개발 중인 효소대체요법(ERT) 기반 신약 후보물질이다. 이 질환은 리소좀 효소인 SGSH(sulfamidase)의 결핍 때문에 발생하는 희귀 유전병으로, 유·소아기부터 인지기능 저하, 행동장애, 조기 사망 등의 중증 증상을 동반한다. 현재까지 승인된 치료제는 없다.

GC녹십자는 기존 정맥주사(IV) 방식의 한계를 극복하고자, 뇌실강 내 약물을 직접 전달하는 방식인 ICV(Intracerebroventricular) 투여 경로를 채택했다. 오마야 리저브(Ommaya reservoir)를 활용해 약물을 직접 뇌에 투여함으로써 중추신경계 내 약물 도달률을 획기적으로 높이겠다는 전략이다.

GC1130은 미국, 한국, 일본 3개국 5개 사이트에서 임상 1상이 진행 중이다. 현재 용량 증량 설계 코호트 3까지 진입했으며, 연내 확장 코호트 진입도 예정돼 있다. GC녹십자는 최종 임상시험 완료 시점을 2028년 2월로 전망하고 있다.

신 본부장은 “GC1130은 중추신경계 질환 치료에 직접 전달이라는 근본적인 접근 문제를 해결한 것이 특징”이라면서 “글로벌 경쟁사 대비 기술적 독립성과 임상 진입 속도에서 우위를 점하고 있다”고 설명했다.

GC1134(HM15421)는 장기지속형 파브리병 치료제로 개발 중이다. 기존 치료제는 2주 간격으로 정맥주사를 맞아야 했다. 반면, GC1134는 4주 1회 피하주사(SC) 방식으로 설계돼 환자의 복약 편의성과 순응도를 획기적으로 개선했다. 특히 GC1134에는 한미약품의 지속형 바이오 플랫폼 기술이 적용됐다.

실제 GC1134는 비임상시험에서 우수한 조직 보호 효과가 입증됐다. 신 본부장에 따르면 심장 섬유화 예방률은 77%, 말초신경 손상 예방률은 67%, 혈관 병증 악화 예방률은 32%를 기록하며, 기존 치료제 대비 더 우수한 효과를 보였다.

GC1134는 미국, 한국, 아르헨티나 규제 당국으로부터 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 지난 5월에는 첫 환자 등록이 완료돼 투여도 시작됐다.

신 본부장은 “GC1134는 환자의 치료 순응도 향상과 다기관 조직 보호 기전까지 갖춘 차세대 파브리병 치료제”라며 “‘Best-in-Class(계열 내 최고)’ 치료제 진입 가능성이 높다”고 자신감을 내비쳤다.

GC녹십자는 이들 파이프라인을 신속히 상업화한다는 목표 아래 개발에 속도를 내고 있다. 신 본부장은 “자체 임상 운영 역량과 플랫폼 기술의 내재화를 통해 글로벌 희귀질환 시장에서의 입지를 한층 더 공고히 하겠다”고 전했다.

이어 그는 “전통적인 혈액제제와 백신 사업에서 출발한 GC녹십자는 FDA 승인 성공 경험과 mRNA 기술 플랫폼, 중추신경계(CNS) 및 대사성 희귀질환 치료 파이프라인을 기반으로 글로벌 바이오파마로 빠르게 성장할 것”이라고 말했다.

GC1130 임상 개발 현황.©GC녹십자, 약업신문

GC1134 임상 개발 현황.©GC녹십자, 약업신문