급성 림프모구성 백혈병 치료제 EU 허가 지지

英 오토루스 테라퓨틱스 ‘오카트질’(오베캅타진 오토류셀)

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 새로운 급성 림프모구성 백혈병 치료제 ‘오카트질’(Aucatzyl: 오베캅타진 오토류셀)에 대해 23일 조건부 승인을 권고했다.

‘오카트질’은 영국의 차세대 프로그램 T세포 치료제 개발 전문 제약기업 오토루스 테라퓨틱스社(Autolus Therapeutics)가 26세 이상의 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병(B ALL) 치료제로 허가신청서를 제출한 바 있다.

급성 림프모구성 백혈병(ALL)은 빠르게 성장하는 데다 생명을 위협할 수 있는 암의 일종으로 혈액과 골수에 영향을 미치는데, 특히 백혈구(즉, 림프구)에 큰 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

재발성 급성 림프모구성 백혈병은 치료를 진행한 후 나타나는데, 불응성 림프모구성 백혈병의 경우 1차 약제를 사용했을 때 반응을 나타내지 않는 유형을 말한다.

다양한 치료대안들이 사용되고 있는 가운데서도 급성 림프모구성 백혈병은 사망률이 높게 나타나는 데다 생존률이 취약하게 나타나고 있는 형편이다.

‘오카트질’은 유전자 변형을 거친 자가유래 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종이어서 호나자 자신의 면역계에서 채취해 유전적 변형을 거쳐 암을 치료하도록 하는 맞춤(personalised) 면역 항암제이다.

유전적 변형을 거친 T세포들은 암세포들을 공격해 사멸에 이르게 함으로써 체내에서 암이 제거되도록 돕는 기전을 나타낸다.

‘오카트질’은 EMA에 의해 ‘PRIority MEdicines’(PRIME) 프로그램의 적용대상으로 선정됐다.

조건부 승인 권고는 총 113명의 환자들을 대상으로 이루어진 단일그룹, 개방표지 ‘FELIX 시험’에서 도출된 결과를 근거로 나온 것이다.

이 시험에서 약 64%의 환자들이 지속적인 반응을 나타낸 가운데 평균 반응기간이 14개월에 달한 것으로 집계됐다.

약 49%의 환자들은 완전반응을 나타내 암의 징후들이 사라진 것으로 분석됐다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 사이토킨 방출 증후군, 면역작용세포 연관 신경독성 증후군(ICANS) 및 각종 감염증 등이 보고됐다.

부작용 모니터링 및 완화전략이 제품정보와 위험성 관리계획에 삽입되어야 한다.

EMA 산하의 세포‧유전자 치료제 전문가들로 구성된 첨단치료제위원회(CAT)는 급성 림프모구성 백혈병 환자들에게서 ‘오카트질’의 유익성이 잠재적 위험성을 상회한다는 데 의견을 집약했다.

CHMP 또한 CAT의 평가결과에 동의하고 긍정적인 의견을 제시했다.

‘오카트질’은 조건부 승인이 권고된 것이어서 효능과 안전성을 명확하게 확립하기 위해서는 ‘FELIX 시험’에서 도출된 장기 추적조사 결과가 제출되어야 한다.

이와 함께 환자 등록자료를 근거로 1건의 비 중재시험(non-interventional study)도 진행해야 한다.