수포성 표피박리증 치료제 ‘제바스킨’ FDA 허가

美 아베오나 테라퓨틱스 ‘제바스킨’(프라데마진 자미케라셀) 시트

미국 오하이오州 클리블랜드에 소재한 세포‧유전자 치료제 개발 전문 제약기업 아베오나 테라퓨틱스社(Abeona Therapeutics)는 열성(劣性) 수포성 표피박리증(RDEB) 치료용 유전자 변형 세포 시트(cellular sheets) ‘제바스킨’(Zevaskyn: 프라데마진 자미케라셀)이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 지난달 29일 공표했다.

‘제바스킨’은 FDA의 허가를 취득함에 따라 소아‧성인 열성 수포성 표피박리증 환자들의 창상(創傷)을 치료하는 최초이자 유일한 자가유래 세포 기반 유전자 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

열성 수포성 표피박리증은 중증의 파괴적인 유전성 피부질환의 일종으로 알려져 있다.

현재까지 열성 수포성 표피박리증은 완치가 어려웠던 가운데 ‘제바스킨’은 1회 부착해 열성 수포성 표피박리증으로 인한 상처를 치료하는 용도의 유일한 FDA 허가취득 제품으로 이름을 올리게 됐다.

아베오나 테라퓨틱스社의 비쉬 셰사드리 대표는 “오늘 ‘제바스킨’이 허가를 취득함에 따라 이 파괴적인 질환이 임성적으로, 경제적으로, 또한 사람들에게 미치는 영향을 환기시켜 주면서 열성 수포성 표피박리증을 치료하는 데 전환적인 순간을 맞이하게 되었음을 의미한다”는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 열성 수포성 표피박리증 커뮤니티로부터 이 증상에 대해 신뢰할 만한 대응을 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재해 왔음을 청취해 왔다”며 “특히 증상이 만성적으로 나타나는 환자들과 감염증 위험성에 노출된 환자들의 절실한 목소리를 거듭 들어야 했을 정도”라고 설명했다.

‘제바스킨’은 1회 외과적 부착을 통해 열성 수포성 표피박리증 환자들이 설령 가장 중증을 나타내는 환자들이라고 하더라도 창상을 치유하고 통증을 감소시킬 수 있는 기회를 제공해 줄 수 있을 것이라고 셰사드리 대표는 강조했다.

그 같은 효과는 아베오나 테라퓨틱스가 진행한 본임상 3상 시험의 결과를 통해 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 본임상 3상 ‘VIITAL 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘제바스킨’의 발매를 승인한 것이다.

‘VIITAL 시험’은 두가지 일차적 효능 관련 시험목표들이 충족된 것으로 나타난 다기관, 피험자 무작위 분류, 동일환자(intrapatient) 대조시험례이다.

치료 후 6개월차에 평가했을 때 상처부위가 넓고 만성적으로 증상이 나타나는 열성 수포성 표피박리증의 창상이 착수시점에 비해 50% 이상 통계적으로 괄목할 만하게 치유된 것으로 입증된 데다 ‘웡-베이커 안면 통증평가 지표’를 적용해 평가했을 때 착수시점에 비해 통증이 괄목할 만하게 감소했다는 의미이다.

실제로 상처부위가 넓고 만성적인 상처가 나타난 환자 43명을 대상으로 ‘제바스킨’을 1회 외과적으로 부착한 결과 6개월차에 평가했을 때 상처 부위의 50% 이상이 치유된 피험자 비율이 81%에 달해 기존의 표준요법을 진행한 대조그룹 43명에서 도출된 16%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

이와 함께 가장 빈도높게 수반된 부작용이라고 하더라도 전체 환자들의 5% 미만에서 보고되는 데 그쳤다.

빈도높게 수반된 부작용들로는 시술과정에서 수반된 통증과 소양증 정도가 보고됐다.

‘VIITAL 시험’을 총괄했던 스탠퍼드대학 의과대학의 진 탱 교수(피부의학)는 “일련의 임상시험에서 ‘제바스킨’이 양호한 내약성과 효능을 나타내 1회 부착했을 때 창상 치유, 통증 감소 및 기타 관련증상 등이 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다”면서 “이미 완료된 임상 1/2a상 시험에서 도출된 결과를 보더라도 1회 부착 후 수 년 동안 지속적인 창상 치유와 통증 감소 효능이 관찰되었을 정도”라고 말했다.

임상 1/2a상 시험은 7명의 환자들을 대상으로 만성적인 창상 부위 38곳에 걸쳐 ‘제바스킨’이 나타낸 효과를 평가한 단일기관, 개방표지 시험례이다.

이 시험에서 ‘제바스킨’을 1회 외과적 부착하고 평균 6.9년(4~8년)에 걸친 추적조사를 진행했을 때 치료부위에서 장기간 동안 개선효과가 나타난 것으로 입증됐다.

아베오나 테라퓨틱스社의 마다브 바산타바다 최고 영업책임자는 “임상시험에서 확보된 자료의 강력함을 근거로 우리는 ‘제바스킨’이 1회 부착 후 장기간에 걸쳐 괄목할 만한 효과를 나타낼 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 단언했다.

임상시험이 진행되는 동안 ‘제바스킨’은 양호한 내약성을 나타낸 가운데 치료 관련 중증 부작용은 현재까지 관찰되지 않았다.