월 1회 주사 유전성 혈관부종 치료제 EU 승인

獨 CSL 12a 활성인자 표적 단일클론 항체 '안뎀브리‘

독일 생명공학기업 CSL社는 최초이자 유일한 월 1회 주사 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 ‘안뎀브리’(Andembry: 가라다시맙)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 13일 공표했다.

‘안뎀브리’는 12세 이상의 청소년‧성인 환자들에게서 유전성 혈관부종 발작을 예방하기 위해 월 1회 투여하는 제 12a 활성인자 표적화 모노클로날 항체의 일종이다.

체내의 다양한 부위에서 연쇄반응(cascade of events)이 나타나도록 하고, 부종의 발생을 유도하는 혈중 제 12a 활성인자 단백질을 억제하는 기전의 치료제가 ‘안뎀브리’이다.

‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종 커뮤니티에 혁신적인 치료양식을 선보이기 위해 지난 수 십년 동안 사세를 집중해 온 CSL에 한결 더 힘을 실어줄 수 있을 것으로 보인다.

간편한 환자 중심적 프리필드 펜 자가주사기를 사용해 피하주사할 수 있다는 장점이 눈에 띄기 때문이다.

CSL社의 빌 메자노테 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “유전성 혈관부종 증상을 관리하는 데 괄목할 만한 진전을 가능케 해 줄 치료제가 ‘안뎀브리’라고 할 수 있을 것”이라면서 “환자 중심적인 간편한 투여방법으로 증상을 장기간 조절할 수 있게끔 해 줄 것이기 때문”이라고 말했다.

전적으로 CSL에 의해 발굴과 개발이 진행되어 허가를 취득한 첫 번째 재조합 모노클로날 항체가 바로 ‘안뎀브리’라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

이는 또 CSL이 지난 40여년 동안 유전성 혈관부종 관련 연구와 치료의 최적화를 위해 전력을 기울였고, 혁신의 성과물을 환자들에게 선보이고자 수 십년에 걸친 여정을 이어왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

유전성 혈관부종은 파괴적인 데다 생명을 위협할 수 있는 희귀, 만성 유전성 질환의 일종으로 재발하고 예측할 수 없는 부종 급성발작을 나타내는 증상으로 알려져 있다.

유전성 혈관부종 발작은 고통스러운 데다 체내의 다양한 부위들로 확산될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

복부, 후두, 안면 및 사지 말단부위 등이 유전성 혈관부종 증상이 확산되어 나타날 수 있는 신체부위들의 일부이다.

현재 유전성 혈관부종을 특정한 인종이나 민족을 불문하고 약 50,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

독일 베를린 카리테 대학병원의 마르쿠스 마게를 임상시험 담당이사는 “유전성 혈관부종이 신체적으로나 정서적으로나 심각한 조종(弔鐘)을 울리고 있다”면서 “오진사례들을 감안하면 실제 유병률은 현재 기록상 나타나고 있는 수치들을 훨신 상회할 가능성을 배제할 수 없을 것”이라고 언급했다.

마게를 이사는 뒤이어 “유전성 혈관부종의 예측 불가능한 본성이 언제 증상발작이 나타날 것인지를 전혀 알 수 없는 대다수의 환자들을 가장 힘들게 하는 측면의 하나라 할 수 있을 것”이라며 “현재 사용 중인 유전성 혈관부종 예방제들의 경우 수 십년 동안 사용되어 왔지만, ‘안뎀브리’와 같이 연쇄적으로 나타나는 증상들을 예방해 줄 대안은 부재했던 형편”이라고 강조했다.

‘안뎀브리’는  글로벌 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험에서 도출된 효능‧안전성 자료를 근거로 EU 집행위가 허가를 결정한 것이다.

‘VANGUARD 시험’의 상세한 결과는 지난 2023년 4월 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재되었고, 현재도 진행 중인 개방표지 연장시험의 주요한 결과들은 지난해 10월 의학 학술지 ‘알러지’誌를 통해 발표됐다.

환자지원단체 HAE 인터내셔널의 헨릭 발레 보이센 회장은 “제 12a 활성인자를 억제하기 위해 월 1회 피하주사하는 ‘안뎀브리’가 유전성 혈관부종을 치료하는 데 추가로 사용될 수 있게 되면서 환영받을 수 있을 것”이라고 단언했다.

이제 유전성 혈관부종 환자들은 이 장기질환으로 인한 부담을 완화시켜 주고, 공동의 목표를 실현할 수 있도록 해 줄 또 하나의 선택지를 확보할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

한편 ‘안뎀브리’는 현재 미국, 캐나다, 스위스 및 일본 등에서도 심사가 진행 중이어서 후속승인이 이어질 수 있을 전망이다.