아스텔라스, 신경계 질환 유전자 치료제 제휴

영장류서 혈뇌장벽 통과‧신경전달 가능 입증 노하우 확보

아스텔라스 파마社가 미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)와 라이센스 제휴에 합의했다고 19일 공표했다.

양사는 상가모 테라퓨틱스 측이 독자보유한 새로운 향정신성 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid) ‘STAC-BBB’를 아스텔라스 파마 측이 이용할 수 있는 권한을 갖도록 하는 내용의 합의를 도출한 것이다.

‘STAC-BBB’는 사람 이외의 영장류 모델에서 혈뇌장벽을 통과하고 신경전달을 가능케 할 수 있을 것임이 입증된 노하우이다.

캡시드(capsid)란 바이러스의 껍질을 구성하는 단백질을 말한다.

아스텔라스 파마는 ‘STAC-BBB’ 캡시드를 하나의 표적에 적용해 이용할 수 있는 독점적 글로벌 전권을 확보했다.

이와 함께 라이센스 대상 지정 수수료를 추가로 지급한 후 최대 4개 표적까지 추가로 ‘STAC-BBB’ 캡시드를 적용해 이용할 수 있는 선택권을 갖기로 했다.

이 같은 선택권을 일부 신경계 질환들을 치료하기 위한 정맥주사제 제형 유전자 치료제들을 개발하는데 목표를 둔 것이다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “우리는 업계를 선도하는 정맥주사제 제형 아데노 연관 바이러스 캡시드인 ‘STAC-BBB’의 잠재력에 대해 강한 믿음을 갖고 있다”면서 “이를 통해 중추신경계에 약물을 전달할 때 직면하는 도전요인들을 극복할 수 있을 것이라 기대하고 있기 때문”이라고 말했다.

매크레 대표는 뒤이어 “이번 합의가 우리의 ‘STAC-BBB’ 캡시드에 대한 업계의 지속적인 관심을 방증하는 것이자 그것의 잠재력을 이해하는 제휴선들과 손잡고 변함없이 사세를 집중해 나가고 있는 우리에게 힘을 실어주는 것”이라고 설명했다.

크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신경계 질환 치료제들의 개발하기 위해 아스텔라스 파마 측에 ‘STAC-BBB’에 대한 권한을 부여키로 한 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.

아스텔라스 파마社의 애덤 피어슨 최고 전략책임자는 “뇌와 중추신경계에 약물을 전달하는 일이 유전자 치료제 영역에서 여전히 고도로 복잡한 도전요인의 하나로 자리매김하고 있다”면서 “상가모 테라퓨틱스의 ‘STAC-BBB’ 캡시드와 같은 기술이 중증의 유전성 신경계 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 효과적이고 전환적인(transformational) 치료제들을 전달할 수 있도록 하는 데 도움을 줄 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

아스텔라스 파마는 변함없이 세계적인 수준의 유전자 치료제 파이프라인과 단대단(end-to-end) 발굴, 개발, 제조 및 상용화 역량을 구축해 나가고 있다고 덧붙이기도 했다.

피어슨 최고 전략책임자는 또 “이번 합의가 무엇보다 각종 유전성 질환을 앓고 있는 환자들에게 유의미한 치료제를 공급하기 위해 아스텔라스 파마가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 또 하나의 예라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

양사간 합의에 따라 상가모 테라퓨틱스가 ‘STAC-BBB’ 캡시드의 기술이전을 완료하면, 아스텔라스 파마 측이 후속 연구, 전임상, 임상개발, 허가절차, 제조 및 글로벌 마켓 발매 등을 맡기로 했다.

그 대가로 상가모 테라퓨틱스는 2,000만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 신경계 질환 관련 5개 표적과 관련한 라이센스 대상 지명 수수료 및 성과금으로 최대 13억 달러를 추가로 지급받기로 했다.

이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 한자릿수 중반에서 후반에 이르는 로열티를 수수키로 했다.