최초 무증상 다발성 골수종(SMM) 치료제 나오나?

J&J ‘다잘렉스 파스프로’ ‘다잘렉스’ 美ㆍEU서 허가신청

최초의 무증상 다발성 골수종 치료제가 미국과 유럽에서 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 예의주시케 하고 있다.

존슨&존슨社는 항암제 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 8일 공표했다.

존슨&존슨社는 아울러 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 피하주사제의 적응증 추가 신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 같은 날 공개했다.

신청서가 제출된 ‘다잘렉스 파스프로’ 및 ‘다잘렉스’의 새로운 적응증은 무증상 다발성 골수종(SMM)을 치료하는 용도이다.

적응증 추가 신청서는 현재 진행 중인 임상 3상 ‘AQUILA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출된 것이다.

‘AQUILA 시험’은 성인 고위험성 무증상 다발성 골수종 환자들을 치료하는 데 ‘다잘렉스 파스프로’ 단독요법이 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행 중인 시험례이다.

무증상 다발성 골수종은 활동성 다발성 골수종의 초기 전암단계를 지칭하는 것이다.

비정상적인 세포들이 골수에서 발견될 수 있지만, 일반적으로 환자들은 증상을 나타내지 않는 것이 통례이다.

새로 다발성 골수종은 진단받은 전체 환자들 가운데 15% 정도가 무증상 다발성 골수종으로 분류되고 있다.

이와 함께 고위험성 무증상 다발성 골수종을 진단받은 환자들 가운데 절반 정도가 2년 이내에 활동성 다발성 골수종으로 진행되는 것으로 알려져 있다.

현재 무증상 다발성 골수종은 활동성 다발성 골수종으로 진행될 때까지 치료하지 않는 것이 일반적이어서 증상의 생화학적 진행 여부 또는 말기 장기(臟器) 손상을 추적관찰하는 것이 표준적인 방법으로 사용되고 있다.

증상의 생화학적 진행이나 말기 장기 손상이 관찰되었을 때 치료가 개시되는 것이 통례인 것이다.

최근 입증된 연구결과를 보면 고위험성 단계에서 활동성 다발성 골수종으로 진행되기 전에 초기단계에서 치료적 중재를 통해 효과를 볼 수 있을 것임이 시사된 바 있다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 유스리 엘사예드 글로벌 종양학 부문 대표는 “활동성 다발성 골수종으로 진행될 위험성이 높은 무증상 다발성 골수종 환자들에게서 효과적인 데다 양호한 내약성이 확보된 초기중재와 치료를 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라면서 “다발성 골수종 환자들에 대한 표준치료법을 바꿔놓고 있는 항암제가 ‘다잘렉스’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이번에 FDA와 EMA에 허가신청이 이루어짐에 따라 ‘다잘렉스 파스프로’ 및 ‘다잘렉스’가 고위험성 무증상 다발성 골수종 환자들을 위한 최초의 치료제로 허가를 취득하면서 치료 패러다임을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

고위험성 무증상 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘다잘렉스 파스프로’가 나타내는 효능과 안전성을 적극적인 모니터링 요법과 비교평가하면서 진행 중인 ‘AQUILA 시험’에서 도출된 최초 자료는 오는 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되는 2024년 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회에서 발표될 예정이다.

‘AQUILA 시험’은 총 390명의 고위험성 무증상 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘다잘렉스 파스프로’ 투여와 적극적인 모니터링 요법을 비교평가하기 위해 설계된 피험자 무작위 분류, 다기관 임상 3상 시험례이다.

이 시험의 일차적인 목표는 무진행 생존기간을 평가하는 데 두어졌다.

이차적 시험목표의 경우 종양이 진행되는 데 소요된 시간, 총 반응률 및 총 생존률 등을 평가하는 데 두어졌다.

시험의 피험자들은 최근 5년 이내에 무증상 다발성 골수종을 진단받은 환자들로 충원됐다.

앞서 허가를 취득했거나 개발이 진행 중인 무증상 다발성 골수종 치료제 또는 다발성 골수종 치료제를 사용한 전력이 있는 환자들은 시험참여가 배제됐다.