FDA, 비 근육침습성 방광암 치료제 내년 허가?

유로젠 파마 ‘UGN-102’ 허가신청 FDA 접수 심사개시

미국 뉴저지州 프린스턴에 소재한 요로상피세포암 및 희귀암(specialty cancer) 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 유로젠 파마社(UroGen Pharma)는 방광 내 주입제 ‘UGN-102’의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 15일 공표했다.

‘UGN-102’는 FDA의 허가를 취득한 최초의 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암(LG-IR-NMIBC) 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보이는 기대주이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 6월 13일까지 ‘UGN-102’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

유로젠 파마社의 리즈 배렛 대표는 “FDA가 허가신청서를 접수한 것이 ‘UGN-102’를 환자들에게 공급하기 위한 우리의 여정에서 대단히 중요한 순간에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “FDA의 허가를 취득한 최초의 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암 치료제라는 타이틀이 ‘UGN-102’에 부여되면서 치료대안 선택의 폭을 확대하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암이 혁신적인 솔루션을 절실히 필요로 하는 만큼 우리는 FDA와 긴밀하게 협력하면서 내년 중 ‘UGN-102’가 발매에 돌입할 수 있도록 하기 위한 준비태세를 갖춰 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

유로젠 파마社의 마크 쇼엔버그 최고 의학책임자는 “허가신청서가 3건의 임상시험에 걸쳐 확보된 인상적인 지속반응 결과와 호의적인 안전성 프로필을 입증해 보인 견고한 자료세트를 동봉한 가운데 제출되었던 것”이라면서 “특히 임상 3상 ‘ENVISION 시험’에서 일차적인 시험목표가 성공적으로 충족됐다”고 강조했다.

‘UGN-102’를 최초 주입한 후 3개월차 시점에서 79.6%의 완전반응률을 내보였을 정도라는 것.

이와 함께 3개월차에 완전반응에 도달한 환자들을 대상으로 ‘카플란-마이어 생존분석’ 지표를 적용해 평가한 결과 82.3%에서 12개월 지속반응을 내보였다고 쇼엔버그 최고 의학책임자는 설명했다.

임상 3상 ‘ENVISION 시험’은 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암 환자들을 위한 1차 화학박탈(chemoablative) 요법제로 ‘UGN-102’를 방광 내 주입하고 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행된 단일그룹, 다국가, 다기관 시험례이다.

쇼엔버그 최고 의학책임자에 따르면 ‘ENVISION 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용들로는 배뇨장애, 혈뇨, 요로감염증, 빈뇨, 피로 및 요폐 등이 보고됐다.

또한 ‘ENVISION 시험’에서 관찰된 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘UGN-102’의 임상시험례들에서 눈에 띄었던 내용과 궤를 같이했다.

쇼엔버그 최고 의학책임자는 “우리는 지속적인 완전반응과 증상 발생률 감소 효능을 내포하고 있는 ‘UGN-102’가 허가를 취득할 경우 무치료(treatment-free) 기간을 연장시켜 주면서 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암을 관리하는 데 괄목할 만한 진전이 가능케 해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

한편 미국에서 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암 치료제 시장은 약 50억 달러 규모를 형성하고 있는 것으로 추정되고 있다.

현재 미국에서 방광암은 두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 남성 비뇨기암으로 꼽히고 있다.

저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암은 매년 2만2,000여명에서 진단이 이루어지고 있고, 약 60,000명 정도에서 재발이 나타나는 것으로 알려져 있다.