면역계 기전 초점 루게릭병 신약 FDA 허가신청

美 전문 제약사 뉴비보 ‘NP001’(아염소산 나트륨注)

미국 캘리포니아州 팰러 앨토에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 뉴비보社(Neuvivo)는 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘NP001’(아염소산 나트륨 주사제)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 7일 공표했다.

‘NP001’은 허가를 취득할 경우 체내의 면역계에서 조절할 수 없는 염증의 균형을 회복시켜 주는 최초의 루게릭병 대응 질병조절제(disease-modifying therapy)로 자리매김할 수 있을 것이라 기대되고 있다.

특히 신경계가 아니라 면역계 메커니즘에 좀 더 초점을 맞춘 가운데 근위축성 측삭경화증을 치료한다는 점이 ‘NP001’의 차별화 포인트이다.

현재 호흡 기능을 보존하거나 생존기간을 2~3개월 인상 연장시켜 주는 근위축성 측삭경화증 치료제는 부재한 형편이다.

‘NP001’은 친 염증 과정과 항 염증 과정이 더 이상 균형을 유지하지 못하는 까닭에 본연의 기능을 수행하지 못하는 면역계 내부에서 균형을 회복시켜 주도록 설계된 최초의 근위축성 측삭경화증 대응 면역치료제가 될 수 있을 것이라는 측면에서 주목받고 있는 기대주이다.

균형회복을 통해 근위축성 측삭경화증의 진행속도를 늦추고, 횡격막을 포함한 골격근 기능을 보존하는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

앞서 FDA는 ‘NP001’을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’으로 지정한 데다 ‘가속승인’ 및 ‘신속심사’ 지위를 부여할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이와 관련, 미국 내 근위축성 측삭경화증 환자 수는 약 30,000명 정도로 추정되고 있는 가운데 300명당 1명 꼴로 생애 중 근위축성 측삭경화증 발병을 진단받는 것으로 알려져 있다.

뉴비보社의 설립자인 아리 아지르 대표는 “근위축성 측삭경화증이 파괴적인 질병의 일종이어서 환자들을 위해 보다 나은 치료대안이 절실히 요망되고 있다”면서 “뉴비보는 환자들의 삶의 질에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 새로운 치료제를 개발해 근위축성 측삭경화증 환자들에게 도움을 주고자 하는 열정과 헌신이라는 기반 위에서 설립된 제약사”라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 근위축성 측삭경화증으로 인해 조절할 수 있는 기저 염증이 나타났고, 이것을 치료를 위한 생체지표인자로 식별할 수 있는 환자들에게서 폐 기능을 괄목할 만하게 보존할 수 있는 데다 최대 1년여 정도까지 생존기간을 연장해 주는 치료 플랫폼으로서 ‘NP001’의 허가신청서를 FDA에 제출하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 설명했다.

뉴비보社의 매튜 W. 데이비스 최고 의학책임자는 “임상 2a상, 임상 2b상 및 총 생존기간 산출을 위해 이루어진 시험례들 뿐 아니라 생체지표인자 분석 등을 통해 효능이 입증된 만큼 우리는 ‘NP001’의 허가신청서가 FDA에 제출된 것이 환자 커뮤니티에 커다란 희망을 안겨주는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 밝혔다.

캘리포니아대학 어바인 캠퍼스 의과대학의 나미타 고이알 교수는 “이번에 ‘NP001’의 FDA 허가신청이 이루어짐에 따라 환자 뿐 아니라 환자가족과 간병인들에게도 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 됐다”면서 “뉴비보 측이 ‘NP001’의 개발을 지속하는 과정을 거쳐 이처럼 중요한 성과에 도달한 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 언급했다.