프래더-윌리 증후군 치료제 FDA서 ‘신속심사’

솔레노 테라퓨틱스 디아족사이드 콜린..연내 승인 기대

통상적으로 이상 식욕항진 증상을 동반하는 프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome)은 신생아 1만5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

행동장애, 인지장애, 낮은 근육긴장도, 단신(短身), 과도한 체지방 축적, 발달지연 및 성적(性的) 발달 부족 등의 증상들을 수반한다는 것이 전문가들의 설명이다.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)가 디아족사이드 콜린(DCCR: diazoxide choline) 서방정의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 27일 공표해 관심을 모으고 있다.

디아족사이드 콜린 서방정은 이상 식욕항진 증상을 나타내는 4세 이상의 프래더-윌리 증후군 환자들에게 사용하는 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

솔레노 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 디아족사이드 콜린 서방정의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 27일까지 디아족사이드 콜린 서방정의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

게다가 FDA는 ‘신속심사’ 대상으로 지정되었음을 통보해 오면서 디아족사이드 콜린 서방정의 허가신청 건을 심사하기 위한 자문위원회를 소집할 예정인 것으로 나타났다.

솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가 대표는 “프래더-윌리 증후군이 파괴적인 희귀질환의 일종이어서 환자 뿐 아니라 환자가족들의 삶에 커다란 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것은 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

특히 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 FDA가 프래더-윌리 증후군을 중증질환의 하나로 보고, 디아족사이드 콜린 서방정의 승인 유무를 결정하기 위해 심사과정을 발빠르게 진행하게 될 것임을 재확인시켜 주는 것이라는 말로 의의를 강조했다.

바트나가 대표는 뒤이어 “허가신청이 이루어지기까지 환자, 간병인 및 환자대변단체 등 전체 프래더-윌리 증후군 커뮤니티가 지원을 아끼지 않은 점에 대해 무한한 감사의 뜻을 표하고 싶다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

디아족사이드 콜린 서방정은 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

아울러 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.