노보노디스크, 새 혈우병 치료제 연내 허가신청

주 1회~월 1회 피하주사 ‘Mim8’..출혈 치료횟수 ↓

노보 노디스크社가 개발을 진행 중인 새로운 주 1회 또는 월 1회 A형 혈우병 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 도출된 고무적인 결과를 13일 공개했다.

총 254명의 환자들을 대상으로 26주 개방표지, 피험자 무작위 분류, 다중그룹 대조시험으로 설계된 본임상 3a상 ‘FRONTIER 2 시험’에서 확보된 주요한 결과가 그것이다.

‘FRONTIER 2 시험’은 차세대 제 8혈액응고인자a(FVⅧa) 모방 이중특이성 항체의 일종으로 개발 중인 ‘Mim8’을 주 1회 및 월 1회 피하주사하면서 무(無)예방요법 대조그룹 또는 앞서 혈액응고인자 예방요법을 진행한 대조그룹과 비교평가한 시험례이다.

이 시험에는 저해인자들을 보유하고 있거나 보유하고 있지 않은 12세 이상의 A형 혈우병 환자들이 피험자로 참여했다.

이날 공개된 시험결과를 보면 ‘Mim8’을 주 1회 및 월 1회 피하주사한 피험자 그룹의 경우 무(無)예방요법 대조그룹 뿐 아니라 앞서 혈액응고인자 예방요법을 진행한 대조그룹과 비교하더라도 돌발성 출혈 치료횟수가 통계적으로 괄목할 만한 데다 비교우위의 감소효과가 입증되면서 두가지 일차적 시험목표가 충족됐다.

좀 더 구체적으로 설명하면 앞서 예방요법을 진행한 전력이 없는 대조그룹과 비교했을 때 ‘Mim8’을 주 1회 또는 월 1회 피하주사한 피험자 그룹은 출혈 치료횟수가 각각 97% 및 99% 감소한 것으로 입증됐다.

또한 ‘Mim8’을 주 1회 피하주사한 피험자 그룹의 86%와 월 1회 피하주사한 피험자 그룹의 95%가 출혈 치료횟수 0회로 집계되어 무(無) 예방요법 대조그룹의 0%와 비교를 불허했다.

앞서 혈액응고인자 예방요법을 진행한 환자그룹을 비교하면서 분석한 결과를 보더라도 ‘Mim8’을 주 1회 및 월 1회 피하주사한 피험자 그룹은 출혈 치료횟수가 각각 48%와 43% 크게 감소했음이 눈에 띄었다.

이와 함께 ‘Mim8’을 주 1회 피하주사한 피험자 그룹의 66%와 월 1회 피하주사한 피험자 그룹의 65%가 치료횟수 0회를 기록한 것으로 분석됐다.

이밖에도 시험에서 ‘Mim8’은 앞선 시험례들로부터 도출된 내용과 대동소이한 안전성 및 양호한 내약성 프로필을 내보였다.

피험자가 사망했거나 혈전색전성 제 증상이 수반된 사례는 보고되지 않았다.

노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 개발담당 부사장은 “임상 3a상 ‘FRONTIER 2 시험’에서 이처럼 긍정적인 결과가 도출된 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”면서 “이 자료를 보면 저해인자 동반 유무와 무관하게 A형 혈우병 환자들에게서 ‘Mim8’이 돌발성 출혈을 효과적이고 안전하게 예방해 줄 수 있을 것임이 입증되었기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “A형 혈우병 환자들의 니즈가 다양한 데다 제각각으로 나타나고 있는 만큼 주 1회 또는 월 1회 투여하는 간편함이 저해인자를 동반하거나 동반하지 않은 A형 혈우병 환자들의 선택성과 유연성을 높여줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

노보 노디스크 측은 연내에 ‘Mim8’의 첫 번째 허가신청서 제출이 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다.

‘FRONTIER 2 시험’을 포함한 임상 3상 ‘FRONTIER 시험’ 프로그램에서 확보된 자료는 임박한 의학 학술회의에서 발표되고, 올해와 내년에 의학 학술지에 게재될 예정이다.

한편 혈우병은 세계 각국의 환자 수가 약 112만5,000여명에 달하는 것으로 추정되는 가운데 이 중 A형 혈우병이 전체 환자들의 80~85%를 점유하는 것으로 알려져 있다.