美 신댁스 급성 백혈병 치료제 9월 FDA 승인?

동종계열 최초 메닌 저해제 레부메닙 ‘신속심사’ 지정

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)는 자사의 동종계열 최초 메닌(menin) 저해제 레부메닙(revumenib)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 26일 공표했다.

레부메닙은 소아 및 성인 재발성 또는 불응성 KMT2A 유전자 재배열(KMT2Ar) 급성 백혈병 치료제로 허가신청서가 제출되었던 선택적 저분자 저해제의 일종이다.

FDA는 레부메닙의 허가신청 건을 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램 적용대상으로 지정해 신속한 심사를 진행하면서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 26일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

‘항암제 실시간 심사’ 프로그램은 신청자와 FDA가 긴밀한 협의를 진행하면서 심사절차를 보다 효율적으로 진행해 좀 더 이른 시기에 승인 유무에 대한 결론이 도출되는 것이 통례이다.

신댁스 파마슈티컬스社의 마이클 A. 메츠거 대표는 “레부메닙의 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정되었음을 통보받은 것이 올해 안에 동종계열 최초‧최고의 의약품 2개를 발매할 수 있도록 하겠다는 계획을 세우고 바야흐로 상용화 단계의 항암제 전문 제약기업으로 전환하고자 하는 신댁스 파마슈티컬스가 괄목할 만한 성과를 도출했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

메츠거 대표는 뒤이어 “이제 우리가 FDA의 ‘신속심사’를 받기에 이른 허가신청 건 2가지를 보유하게 된 만큼 신댁스 파마슈티컬스의 지속적인 성장을 가능케 할 영업조직을 꾸리고 준비태세를 갖추는 데 사세를 집중하고 있다”고 덧붙였다.

레부메닙의 허가신청서는 임상 1/2상 ‘AUGMENT-101 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 소아 및 성인 KMT2A 유전자 재배열 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들과 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자들을 대상으로 진행되었던 시험례이다.

앞서 보고되었던 대로 이 시험은 임상시험 규약에 규정된 중간분석을 진행한 결과 KMT2A 유전자 재배열 급성 백혈병 환자그룹 가운데 효능을 평가할 만한 57명의 피험자들에게서 완전관해(CR) 또는 부분 혈액학적 회복(CRh)을 동반한 완전관해율이 23%에 달해 일차적 시험목표가 충족됐다.

완전관해 또는 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전관해에 도달한 환자들의 비율은 70%로 집계되었고, 미세잔존질환(MRD)를 나타낸 환자들은 MRD 음성으로 평가됐다.

이와 함께 효능을 평가할 만한 환자들 가운데 63%(57명 중 36명)가 객관적 반응에 도달했고, 39%(36명 중 14명)가 조혈모세포 이식수술(HSCT)을 받은 것으로 나타났다.

50%(14명 중 7명)은 자료 컷오프 시점에서 이식수술 후 유지요법제로 레부메닙의 투여를 재개했던 것으로 나타났다.