바이오엔테크 ADC 후보물질 FDA ‘혁신 치료제’

진행성 자궁내막암 치료제 후보물질 ‘BNT323/DB-1303’

독일 생명공학기업 바이오엔테크社(BioNTech)와 중국 생명공학기업 듀얼리티 바이올로직스社(Duality Biologics‧映恩生物)는 ‘BNT323/DB-1303’이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 21일 공표했다.

‘BNT323/DB-1303’은 면역 관문 저해제들을 사용해 치료를 진행 중이거나 진행한 이후에 종양이 악화된 진행성 자궁내막암 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중이어서 ‘코로나19’ 백신 이후를 대비하는 데 박차를 가하고 있는 바이오엔테크의 새로운 기대주 가운데 하나이다.

양사는 지난 4월 항체-약물 결합체(ADC)의 개발, 제조 및 발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 파트너들이다.

‘BNT323/DB-1303’은 휴먼 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2)를 표적으로 작용하는 차세대 항체-약물 결합체의 일종이다.

‘HER2’란 일부 유형의 종양에서 발현되는 세포표면 단백질의 일종을 말한다.

‘혁신 치료제’ 지정은 HER2를 나타내는 진행성 자궁내막암 환자들을 위한 치료제로 ‘BNT323/DB-1303’의 효과를 평가한 임상 1/2상 시험에서 확보된 고무적인(encouraging) 주요자료를 근거로 이루어진 것이다.

자궁내막암 또는 자궁암은 세계 각국에서 두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 부인암이어서 매년 40만명 이상의 새로운 환자들이 발생하고 있을 뿐 아니라 유병률과 사망률이 갈수록 증가하고 있는 추세이다.

종양이 국소적으로 나타난 발암 초기단계에서는 수술을 통해 완치가 가능하지만, 종양이 진행성, 전이성 또는 재발성을 나타내는 환자들의 5년 생존률은 18.4%에 불과한 형편이다.

바이오엔테크社의 외즐렘 튀레치 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘BNT323/DB-1303’을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 일부 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 진행된 진행성 HER2 발현 자궁내막암 환자들에게서 현재 사용 중인 치료제들이 직면하고 있는 도전요인들에 대응하는 데 우리의 항체-약물 결합체 후보물질이 나타낼 수 있는 잠재력을 입증해 보인 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

튀레치 최고 의학책임자는 뒤이어 “진행성 HER2 발현 자궁내막암 환자들의 생존률이 여전히 낮게 나타나고 있는 데다 새롭고 보다 효과적인 치료제를 필요로 하는 의료상의 니즈 또한 변함없이 높게 나타나고 있다”며 “이번에 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 계기로 ‘BNT323/DB-1303’의 후속개발을 가속화해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

듀얼리티 바이올로직스社의 비비안 구 최고 의학책임자는 “이번에 FDA가 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이 우리가 HER2를 표적으로 작용하는 새롭고 차별화된 항체-약물 결합체 후보물질을 개발하는 과정에서 도출된 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “HER2 단백질의 과다발현과 유전자 증폭이 전체 자궁내막암 환자들의 17~38% 정도에서 나타나고 있을 뿐 아니라 HER2 과다발현을 동반한 후기단계 환자들의 50% 이상에서 나타나고 있다”고 설명했다.

비비안 구 최고 의학책임자는 또 “우리는 HER2를 고도로 또는 저도로 나타내는 환자들을 포함한 HER2 발현 진행성 자궁내막암 환자들에게서 ‘BNT323/DB-1303’이 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 잠재력에 믿음을 갖고 있다”며 “후기단계 자궁내막암 환자들에 대한 치료결과를 개선한다는 목표에 따라 ‘BNT323/DB-1303’의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘BNT323/DB-1303’은 ‘혁신 치료제’로 지정됨에 따라 FDA와 빈도높게 협의를 진행하는 등 여러모로 혜택을 받을 수 있게 될 전망이다.

FDA와 빈도높게 협의를 진행하면 개발을 가속화하는 데 필요로 하는 최적의 자료를 수집하는 데 도움을 받을 수 있을 뿐 아니라 관련기준을 충족할 경우에는 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 가능성에도 한층 더 무게를 실을 수 있게 된다.

임상 1/2상 시험에서 도출된 자료는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의와 9월 28일~10월 1일 열렸던 유럽 부인암학회(ESGO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

발표된 내용을 보면 ‘BNT323/DB-1303’은 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 자궁내막암 환자들에게서 고무적인(encouraging) 항 종양 활성이 입증됐다.

최종적으로 확인된 것은 아니지만(unconfirmed) 58.8%의 객관적 반응률과 94.1%의 종양 억제율을 나타냈을 정도.

또한 ‘BNT323/DB-1303’은 평가를 거친 전체 진행성/전이성 고형암 환자들에게서 양호한 내약성과 관리할 수 있는 안전성 프로필을 내보였다.

‘BNT323/DB-1303’의 개발 프로그램은 지난 1월 FDA에 의해 자궁내막암 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정되기도 했다.