‘아아비카트’ EU 지연성 전신성 비만세포증 추가

美 블루프린트 메디슨스, 유럽 최초 ISM 치료제 승인

미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 자사의 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)가 EU 집행위원회로부터 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증(ISM) 적응증 추가를 승인받았다고 12일 공표했다.

이에 따라 ‘아이바키트’는 대증요법제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절할 수 없고, 중등도세어 중증에 이르는 증상들을 수반하는 성인 지연성 전신성 비만세포증 환자 치료제로 유럽 각국에서 사용이 가능케 됐다.

유럽에서 지연성 전신성 비만세포증 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘아이바키트’가 최초이자 유일하다.

전신성 비만세포증은 드물게 발생하는 혈액질환의 일종으로 다양하고 파괴적인 증상들이 수반되면서 환자들의 삶의 질에 심대한 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

대부분의 전신성 비만세포증 환자들은 지연성 전신성 비만세포증을 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 유럽 각국의 지연성 전신성 비만세포증 환자 수는 40,000명 정도로 추정되고 있다.

‘아이바키트’는 지연성 전신성 비만세포증의 기저 촉발인자로 알려진 ‘KIT D816V 변이’를 강력하고 선택적인 표적으로 작용하도록 설계됐다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 조지 퍼민 마이어 부사장은 “오늘 허가가 결정된 것이 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 새로운 글로벌 표준요법제가 선을 보이기 위해 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것을 의미하는 데다 전신성 비만세포증 커뮤니티와 여러 해 동안 지속한 협력관계를 기반으로 이루어진 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이제 유럽 각국의 지연성 전신성 비만세포증 환자들이 처음으로 허가를 취득한 치료제를 확보하게 됨에 따라 이 증상을 치료하는 데 신기원이 열리게 됐다”며 “지연성 전신성 비만세포증과 전신성 비만세포증에 모두 허가를 취득한 최초의 치료제로 ‘아이바키트’가 이름을 올리게 된 것”이라고 설명했다.

이에 따라 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션의 전체 임직원들은 이처럼 전환적인(transformative) 치료제가 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 뒷받침하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

독일 아헨공대 부속병원의 옌스 판제 혈액암‧종양내과 부과장은 “지연성 전신성 비만세포증이 다양한 체내 기관들에 걸쳐 심대한 부담을 줄 수 있는 데다 대다수 환자들의 일상생활에도 커다란 영향을 미칠 수 있다”면서 “지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 최초의 치료제로 허가된 ‘아이바키트’가 중요하고 획기적인 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

지연선 전신성 비만세포증의 일차적인 유전적 촉발인자를 선택적 표적으로 작용하도록 설계된 유일한 치료제가 ‘아이바키트’이기도 하다고 판제 박사는 설명했다.

그는 또 “임상 2상 ‘PIONEER 시험’에서 ‘아이바키트’가 측정이 이루어진 전체 지연성 전신성 비만세포증 증상들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만하고 지속적인 임상적 유익성을 나타낸 것으로 입증되었을 뿐 아니라 양호한 안전성 프로필을 내보였다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 2상 ‘PIONEER 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘아이바키트’의 지연성 전신성 비만세포증 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘PIONEER 시험’은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 진행되었던 최대 규모의 임상시험례이다.

시험에서 ‘아이바키트’는 일차적 및 전체 핵심적인 이차적 시험목표를 적용했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

아울러 양호한 내약성과 호의적인 안전성 프로필이 관찰되어 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도(1급)로 수반됐다.

가장 빈도높게 수반된 부작용은 안면홍조, 부종, 혈중 알칼리 인산염 수치의 증가 및 졸림 등이 보고됐다.

유럽에서 ‘아이바키트’는 독일에서 먼저 발매에 들어간 후 급여적용 심사절차 등을 거쳐 각국에서 후속발매가 이루어지게 된다.