화이자 혈우병 치료제 美ㆍEU서 허가심사 스타트

첫 주 1회 피하주사ㆍ체중 무관 고정용량 투여 마스타시맙

화이자社는 자사의 항 조직인자 경로 저해제(anti-TFPI) 후보물질 마스타시맙(marstacimab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 11일 공표했다.

마스타시맙은 제 8혈액응고인자(FVⅢ) 또는 제 9혈액응고인자(FIX) 항체가 부재한 중증 A형 혈우병 및 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.

이날 화이자 측은 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 마스타시맙의 허가신청 건을 접수해 심사가 개시됐다고 설명했다.

화이자 측에 따르면 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 4/4분기 중으로 마스타시맙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 것으로 보인다.

미국과 유럽에서 허가를 취득할 경우 마스타시맙은 B형 혈우병 환자들을 위한 최초의 주 1회 피하주사제이자 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게 체중과 무관하게 고정용량을 투여하는 최초의 치료제로 자리매감할 수 있게 될 전망이다.

화이자의 제임스 루스낵 내과의학‧항감염제 연구‧개발 담당 부회장 겸 최고 개발책임자는 “마스타시맙이 허가를 취득할 경우 사용이 적합한 환자들에게서 자가주사용 펜을 사용해 고정용량을 주 1회 피하주사하는 효과적인 치료대안으로 각광받을 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “이는 정맥주사제를 주입하는 방식이 오늘날 혈우병 환자들에게 사용하는 통상적인 치료법임을 상기할 때 대단히 중요한 부분”이라고 강조했다.

이에 따라 화이자는 FDA, EMA 및 기타 세계 각국의 보건당국에서 이 새로운 치료제의 심사가 원활하게 진행되어 하루빨리 각국의 환자들에게 이처럼 중요한 의약품이 공급될 수 있었으면 하는 바람이라고 루스낵 최고 개발책임자는 덧붙였다.

이와 관련, 지난 50여년 동안 A형 및 B형 혈우병 환자들에게는 혈액응고인자 대체요법제가 통상적인 치료제로 사용되어 왔다.

혈액응고인자 대체요법제는 결핍된 혈액응고인자를 대체해 적절한 혈액응고가 이루어지도록 촉진하는 기전의 치료제이다.

마스타시맙은 조직인자 경로 저해제(TFPI)를 억제해 지혈의 회복을 돕도록 개발된 새로운 혈우병 치료제이다.

사용이 적합한 A형 및 B형 혈우병 환자들에게서 마스타시맙은 주 1회 고정용량의 피하주사를 통해 생명을 위협할 수 있는 출혈을 예방하는 데 목표를 두고 있다.

마스타시맙의 허가신청서는 임상 3상 ‘BASIS 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험의 핵심적인 결과들은 이달 9~12일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열린 제 65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 겸 전시회에서 발표됐다.

피험자 충원이 완료된 ‘BASIS 시험’의 전체적인 결과는 내년 초에 공개될 수 있을 것으로 예상되고 있다.