FDA, 안구 건조증 치료제 허가신청 반려 통보

레프록살랍 추가임상 주문..내년 상반기 재신청 전망

미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 차세대 면역 매개성 질환 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스社(Aldeyra Therapeutics)는 국소용 안구 건조증 치료제 레프록살랍(reproxalap)의 허가신청 건이 FDA로부터 반려를 통보받았다고 27일 공표했다.

알데이라 테라퓨틱스 측에 따르면 레프록살랍은 안전성이나 제조상의 문제가 확인되지 않았음에도 불구, FDA가 반려를 통보해 오면서 안구 건조증과 관련한 안구 내 증상들을 치료하는 데 나타내는 효능이 입증되지 않았다는 심사결과를 전해왔다.

이에 따라 FDA는 안구 건조증에 수반되는 증상들을 치료하는 데 미치는 긍정적인 효과를 입증한 충분하고 잘 통제된(well-controlled) 시험을 최소한 1건 진행할 것을 주문했다고 알데이라 테라퓨틱스 측은 설명했다.

FDA의 안구 건조증 가이드라인에 따르면 안구 건조증에 미치는 효능을 입증하기 위해서는 2건의 증상 관련 임상시험과 2건의 징후 관련 임상시험이 이루어져야 한다.

알데이라 테라퓨틱스는 앞서 진행한 다른 임상시험 건들을 통해 안구 충혈(안구 건조증의 한 징후) 뿐 아니라 안구 건조증에 수반되는 증상을 평가한 시험 2건을 진행한 바 있다.

그 후 알데이라 테라퓨틱스는 지난해 7월 12일 결과가 공개되었던 교차 임상시험과 유사한 내용의 안구 건조증 관련 교차 임상시험을 진행하기 위해 임상시험 계획서 특별평가(SPA)를 지난 16일 FDA에 신청했다.

45일 정도가 소요되는 임상시험 계획서 특별평가제도의 심사기간을 감안해 알데이라 테라퓨틱스는 12월 중으로 FDA의 답변이 전달될 수 있을 것으로 예상했다.

안구 건조증 관련 교차 임상시험을 진행하는 데는 200만 달러 이하의 비용이 소요될 전망이다.

알데이라 테라퓨틱스는 이 시험의 주요한 결과가 내년 상반기 중 도출될 수 있을 것으로 내다봤다.

또한 알데이라 테라퓨틱스는 FDA의 답변과 교차 임상시험이 긍정적일 경우를 전제로 내년 상반기 중에 레프록살랍의 허가신청서가 재차 제출될 수 있을 것으로 예단했다.

알데이라 테라퓨틱스는 재신청서에 레프록살랍의 만성‧급성 증상개선 유익성과 안구 충혈 증상의 신속한 감소 등을 설명하는 상표 표기내용 초안을 동봉한다는 방침이다.

FDA가 재차 제출된 신청 건을 심사하는 데는 6개월여의 시일이 소요될 것으로 봤다.

알데이라 테라퓨틱스社의 토드 C. 브래디 대표는 “9월 30일 현재 우리는 현금과 현금 등가물, 유가증권 등을 합쳐 1억4,300만 달러를 보유하고 있는 것으로 나타난 만큼 내년 상반기가 될 것으로 예상되는 재신청 일정에 따라 레프록살랍의 징후 관련 임상시험을 추가로 진행할 수 있는 여력을 확보하고 있다”면서 “임상시험 계획서 특별평가와 우리가 제안한 임상시험, 그리고 재신청 절차가 성공적으로 진행될 경우 레프록살랍의 상표(label)는 안구 충혈 증상의 신속한 감소와 만성‧급성 증상개선 유익성에 관한 내용이 포함되어 선을 보이는 첫 번째 안구 건조증 치료제 부착사례가 될 수 있을 것”이라고 설명했다.

이를 통해 레프록살랍이 안구 건조증에 수반되는 제 징후 및 증상들에 미치는 신속한 활성을 강조될 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 레프록살랍은 현재 알러지성 결막염 치료제로도 개발이 진행 중이다.

알러지성 결막염은 전 세계 인구의 20% 정도에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되는 다빈도 염증성 질환이다.

알데이라 테라퓨틱스가 레프록살랍과 관련해서 진행하고 긍정적인 결론을 도출한 3번째 임상 3상 시험례인 ‘INVIGORATE-2 시험’의 내용이 지난 6월 15일 공개된 바 있다.

이에 따라 알데이라 테라퓨틱스는 내년 상반기 중 FDA와 회의를 갖고 레프록살랍의 알러지성 결막염 치료제 허가신청 건에 관한 협의를 진행한다는 방침이다.