화이자, 경구용 궤양성 대장염 신약 FDA 승인

중등도~고도 활동성 UC 치료제 ‘벨시피티’(에트라시모드)

화이자社는 자사의 경구용, 1일 1회 복용, 선택적 스핑고신-1-인산염(S1P) 수용체 조절제 ‘벨시피티’(Velsipity: 에트라시모드)가 FDA의 허가관문을 통과했다고 13일 공표했다.

‘벨시피티’는 중등도에서 고도 활동성을 나타내는 성인 궤양성 대장염(UC) 치료제로 허가를 취득했다.

이번에 허가를 취득한 ‘벨시피티’의 용량은 2mg이다.

이와 관련, 만성적으로 나타나는 데다 파괴적인 증상들을 수반하는 경우가 많은 것으로 알려진 궤양성 대장염은 미국 내에만 환자 수가 125만명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

궤양성 대장염에 수반되는 증상들을 보면 혈액, 점액, 복통 및 긴박변을 동반하는 만성 설사가 포함되어 있다.

하지만 궤양성 대장염의 영향은 비단 이처럼 신체적인 증상들에 국한되지 않고 삶의 다른 측면들에도 여파를 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

궤양성 대장염에 수반되는 증상들이 만성적으로 나타나는 데다 예측할 수 없다는 특성을 나타내기 때문.

화이자社 글로벌 바이오파마슈티컬스 비즈니스 부문의 앤젤라 황 최고 영업책임자는 “중등도에서 고도에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들에게 1일 1회 경구복용하는 약물로 무(無)스테로이드 관해에 도달할 수 있는 기회를 제공해 주면서 호의적인(favorable) 유익성-위험성 프로필을 나타내는 치료제가 ‘벨시피티’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

황 최고 영업책임자는 또 “오늘 FDA가 ‘벨시피티’를 승인한 것이 이 만성적인 증상에 대응할 새로운 치료대안을 필요로 할 뿐 아니라 첨단치료제로 치료를 시작할 준비가 되어 있는 궤양성 대장염 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 임상 3상 ‘ELEVATE UC 등록시험’ 프로그램(‘ELEVATE UC 52 시험’ 및 ‘ELEVATE UC 12 시험’)에서 확보된 결과를 근거로 ‘벨시피티’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험 프로그램은 앞서 치료에 실패한 전력이 있거나, 최소한 한가지 기존 치료제와 생물의약품 또는 야누스 인산화효소(JAK) 저해제를 사용했을 때 불내성을 내보인 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 ‘벨시피티’ 2mg을 1일 1회 복용토록 하면서 임상적 관해에 미친 효능 및 안전성을 평가한 것이다.

‘ELEVATE UC 52 시험’ 및 ‘ELEVATE UC 12 시험’에 참여한 피험자들 가운데 전체의 3분의 2에 가까운 환자들이 생물의약품 또는 JAK 저해제를 사용한 전력이 부재했다.

이 시험 프로그램들은 단리성(isolated) 직장염 환자들을 포함한 궤양성 대장염에 대응하는 첨단 치료제와 관련해서 이루어진 유일한 시험례들이다.

두 시험 프로그램에서 전체 일차적 효능 관련 시험목표들과 핵심적인 이차적 효능 시험목표들이 충족된 것으로 나타난 가운데 ‘벨시피티’의 선행시험 건들과 궤를 같이하는 호의적인 안전성 프로필이 확인됐다.

‘ELEVATE UC 등록시험’ 프로그램에 연구자로 참여한 스웨디시 메디컬센터 염증성대장질환센터의 마이클 키오리언 소장은 “궤양성 대장염의 예측할 수 없는 특성으로 인해 환자들이 상당기간 동안 몇가지 치료제들을 반복해서 사용할 수 있다”면서 “이 때문에 환자들은 생물의약품을 비롯한 주사제들을 사용할 때 불안감을 내보일 수 있을 것”이라고 언급했다.

이에 따라 첨단 치료대안을 필요로 할 수 있는 환자들과 간편하게 1일 1회 복용하는 정제 타입의 약물을 선호하는 환자들에게 ‘벨시피티’와 같은 새롭고 효과적인 치료대안이 확보된다는 것은 대단히 중요한 일이라 할 수 있을 것이라고 키오리언 소장은 강조했다.

‘벨시피티’가 검증된 첨단 치료제의 하나이자 호의적인 효용성-위험성 프로필이 입증된 치료제의 하나라고 덧붙이기도 했다.

‘ELEVATE UC 52 시험’에서 12주차에 평가한 임상적 관해율을 보면 ‘벨시피티’를 복용한 그룹에서 27.0%, 플라시도 배조그룹에서 7.0%로 집계됐다.

아울러 52주차에 평가한 임상적 관해율을 보면 ‘벨시피티’를 복용한 그룹에서 32.0%, 플라시보 대조그룹에서 7.0%로 조사됐다.

‘ELEVATE UC 12 시험’에서 임상적 관해율을 집계한 결과를 보면 ‘벨시피티’를 복용한 그룹에서 26.0%, 플라시보 대조그룹에서 15.0%로 분석됐다.

또한 12주차에 평가했을 때 핵심적인 전체 이차적 효능 관련 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

내시경적 검사결과의 개선과 점막 치유 등이 여기에 해당되는 예들이다.

‘벨시피티’의 안전성을 보면 앞서 이루어진 시험례들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.

전체 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 간 검사 수치의 상승 및 현훈 등이 눈에 띄었다.

시험 프로그램의 전체적인 결과는 지난 3월 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.