국내 先승인 화이자 성장호르몬제 FDA 재심통과

주 1회 투여 성장호르몬 유사체 ‘엔젤라’ 8월 공급 개시

지난 1월 국내에서 먼저 허가를 취득했던 화이자社의 소아 성장호르몬 결핍 치료제가 재심 끝에 FDA의 승인관문을 통과했다.

화이자社 및 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 OPKO 헬스社는 장기지속형 주 1회 투여 휴먼 성장호르몬 유사체 ‘엔젤라’(NGENLA: 소마트로곤-ghla)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 28일 공표했다.

‘엔젤라’는 체내에서 성장호르몬이 충분하게 분비되지 못함에 따라 성장부전을 나타내는 3세 이상의 소아환자들을 위한 치료 적응증으로 허가를 취득했다.

앞서 ‘엔젤라’는 지난해 1월 FDA로부터 허가신청 반려를 통보받은 바 있다.

화이자 측은 ‘엔젤라’가 오는 8월부터 미국시장에서 처방전이 발급되기 시작할 것으로 예상했다.

이와 관련, 성장호르몬 결핍(GHD)은 체내 뇌하수체에서 상장호르몬 소마트로핀이 충분하게 분비되지 못하면서 나타나는 희귀질환의 일종이다.

미국에서 소아 10,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 지속적인 성장 부진(attenuation)이 나타나고, 이로 인해 성인이 되었을 때 매우 낮은 신장(身長)과 사춘기 지연 등이 수반된다.

이 때문에 성장호르몬 결핍 소아들은 신체건강 측면에서나 정신적인 웰빙 측면에서나 도전요인들에 직면할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

화이자社 글로벌 바이오파마슈티컬스 비즈니스 부문의 앤젤라 황 최고 영업책임자는 “화이자가 지난 30여년 동안 성장호르몬 결핍으로 인해 고통받고 있는 소아 및 성인들을 지원하는 데 힘을 기울였다”면서 “표준요법제의 일부로 자리매김해 왔던 의약품을 공급한 것은 한 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

미국 내 환자들에게 차세대 치료제를 공급할 수 있게 되기에 이르면서 이 같은 희귀 성장장애 소아환자들의 신체적 성장 잠재력을 완전하게 이끌어 낼 수 있도록 하는 데 도움을 주게 된 것은 고무적인 일이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 1건의 다기관, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘엔젤라’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 ‘엔젤라’를 주 1회 투여하면서 1일 1회 투여 소마트로핀(지노트로핀)과 효능 및 안전성을 비교평가한 것이다.

시험을 진행한 결과 ‘엔젤라’를 투여한 그룹과 소마트로핀을 투여한 그룹을 대상으로 12개월차에 연간 키 성장속도를 측정했을 때 비 열등성이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

시험에서 ‘엔젤라’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 프로필은 소마트로핀과 비견할 만하게 대동소이했다.

텍사스州 포트워스에 소재한 툭 아동병원의 소아 내분비 전문의 조엘 스틸먼 박사는 “FDA가 ‘엔젤라’의 발매를 승인한 것은 미국 내 소아 성장호르몬 결핍 환자들을 위해 주목할 만한 소식이라 할 수 있을 것”이라면서 “매일 성장호르몬 주사를 맞아야 하는 관계로 수반될 수 있는 치료부담을 덜도록 해 줄 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

1일 1회 투여에서 주 1회 투여로 치료횟수를 낮출 수 있는 새로운 장기지속형 대안으로 ‘엔젤라’가 소아 성장호르몬 결핍 환자들의 치료 준수도를 개선해 줄 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

OPKO 헬스社의 필립 프로스트 대표는 “화이자와 제휴를 통해 우리는 소아 성장호르몬 결핍 환자들과 환자가족들을 돕겠다는 공동의 목표를 이행하고자 부단한 노력을 기울여 왔던 것”이라면서 “FDA가 ‘엔젤라’의 발매를 승인토록 뒷받침한 임상개발 프로그램을 우리가 진행한 것과 이 제품이 미국시장에 발매되었을 때 환자들과 환자가족들이 나타낼 반응에 고무되어 있다”고 밝혔다.

현재 ‘엔젤라’는 캐나다, 호주, EU 및 일본 등 전 세계 40여개국 시장에서 소아 성장호르몬 결핍 치료제로 승인받아 발매가 이루어지고 있다.

한편 화이자 및 OPKO 헬스 양사는 지난 2014년 12월 ‘엔젤라’를 성장호르몬 결핍 치료제로 세계 각국 시장에서 개발‧발매하기 위한 글로벌 제휴계약을 체결한 파트너 기업들이다.

양사간 합의에 따라 OPKO 헬스 측은 임상 프로그램을, 화이자 측은 인‧허가 및 발매 부분을 맡아 진행해 오고 있다.