화이자 B형 혈우병 치료제 美‧EU 허가심사 개시

피다나코진 엘라파보벡..내년 2/4분기 승인결정 전망

화이자社는 성인 B형 혈우병 환자 치료제 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 27일 공표했다.

피다나코진 엘라파보벡의 허가신청 건은 이와 함께 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해서도 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 이날 화이자 측은 덧붙였다.

피다나코진 엘라파보벡은 생체공학적(bio-engineered) 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스의 핵산을 둘러싼 단백질 껍질)와 휴먼 제 11 혈액응고인자(RⅪ) 유전자의 고도활성 변이(high-activity variant)를 포함하고 있는 유전자 치료제이다.

화이자 측이 지난 2014년 12월 미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 스파크 테라퓨틱스社(Spark Therapeutics)로부터 전권을 인수하면서 확보한 바 있다.

화이자 측에 따르면 B형 혈우병 환자들을 위한 이 유전자 치료제의 목표는 현행 표준요법제인 제 11 혈액응고인자 정맥주사제를 정기적으로 투여받는 대신 피다나코진 엘라파보벡을 1회 투여한 후 제 11 혈액응고인자가 체내에서 생성되도록 하는 데 있다.

화이자社 글로벌 제품개발 부문의 크리스 보쇼프 항암제‧희귀질환 치료제 담당 최고 개발책임자는 “유전자 치료제가 과학적인 진보에 새로운 시대를 열었다”면서 “우리는 피다나코진 엘라파보벡이 허가를 취득할 경우 이 유전자 치료제의 사용이 적합한 B형 혈우병 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.

이에 따라 화이자는 세계 각국의 보건당국들과 협력을 지속해 잠재적으로 혁신적인 이 치료대안이 빠른 시일 내에 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 보쇼프 최고 개발책임자는 설명했다.

그는 뒤이어 “혈우병 분야에서 화이자가 보유한 혁신의 유산 가운데 중심에는 환자들이 자리하고 있다”며 “치료제 개발에 괄목할 만한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 여전히 혈우병 환자들은 일상생활이 와해되는 경험을 거듭 겪고 있고, 새로운 치료대안을 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

피다나코진 엘라파보벡의 허가신청서는 임상 3상 ‘BENEGENE-2 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 제출됐다.

앞서 보고되었던 대로 ‘BENEGENE-2 시험’에서 피다나코진 엘라파보벡을 투여한 후 연간 출혈발생률(ABR)을 보면 통상적인 예방 목적으로 제 11 혈액응고인자 투여를 지속한 대조그룹과 비교했을 때 비 열등성 및 우위성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

피다나코진 엘라파보벡은 아울러 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필의 경우 임상 1/2상 시험에서 확보된 결과와 궤를 같이했다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2/4분기 중 피다나코진 엘라파보벡의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

앞서 피다나코진 엘라파보벡은 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’, ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT) 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정된 바 있다.

한편 화이자는 현재 B형 혈우병, A형 혈우병 및 뒤시엔느 근이영양증 등 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 유전자 치료제를 개발하기 위해 3건의 임상 3상 시험 프로그램을 진행 중이다.

또한 새로운 항 조직인자 경로 저해제(anti-TFPI)의 일종인 마스터시맙(marstacimab)을 A형 및 B형 혈우병 치료제로 개발하기 위한 또 다른 임상 3상 시험을 진행하고 있다.