FDA, ‘아이바키트’ 비만세포증 적응증 플러스

美 블루프린트 메디슨스, 지연성 전신성 비만세포증 추가

미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 자사의 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)가 FDA로부터 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 적응증 추가를 승인받았다고 22일 공표했다.

이에 따라 미국 내 전체 지연성 전신성 비만세포증 환자들은 이제 최초이자 유일하게 허가를 취득한 지연성 전신성 비만세포증 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있게 됐다.

전신성 비만세포증은 희귀 혈액질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 파괴적인 증상들을 수반할 수 있는 데다 환자들의 삶의 질에 심대한 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

지연성 전신성 비만세포증은 전신성 비만세포증의 대부분을 점유하는 증상으로 알려져 있다.

지연성 전신성 비만세포증을 나타내는 환자들의 ‘아이바키트’ 권고 복용용량은 1일 1회 25mg이다.

‘아이바키트’는 지연선 전신성 비만세포증의 기저 촉발인자로 알려진 ‘KIT D816V 변이’를 강력하고 선택적으로 저해하도록 설계됐다.

‘아이바키트’는 지난 2021년 6월 진행성 전신성 비만세포증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 베커 휴즈 최고 의학책임자는 “FDA로부터 최초의 지연성 전신성 비만세포증 치료제로 ‘아이바키트’가 허가를 취득함에 따라 지지요법에 의존해 왔던 현실에서 질병조절제의 사용으로 치료의 패러다임 전환이 가능케 됐다”면서 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘아이바키트’가 지연성 전신성 비만세포증과 진행성 전신성 비만세포증을 포함해 다양한 스펙트럼에 걸쳐 유일하게 허가를 취득한 치료제로 자리매김할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘PIONEER 시험’을 총괄한 미시간대학 의과대학의 셈 앳킨 교수는 “수 십년 동안 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 치료해 오면서 일차적으로 이 증상이 환자들의 비만세포 부담(mast cell burden), 제 증상, 신체적‧정신적 건강 뿐 아니라 업무능력과 일상생활에 미치는 심대한 영향을 목격해 왔다”면서 “다양한 지지요법제들이 사용되고 있음에도 불구하고 지연선 전신성 비만세포증 환자들 가운데 대다수가 증상으로 인한 커다란 부담에 지속적으로 직면해 왔던 형편”이라고 지적했다.

앳킨 교수는 뒤이어 “지연성 전신성 비만세포증의 기저원인이라 할 수 있는 ‘KIT D816V 변이’를 표적으로 작용하는 ‘아이바키트’가 이 증상을 치료하는 데 괄목할 만한 진전을 이끌면서 새로운 표준요법제로 확립될 수 있을 것”이라며 “임상시험에서 ‘아이바키트’는 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 일관된 증상개선을 나타냈다”고 설명했다.

‘PIONEER 시험’은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험례이다.

적응증 추가 승인은 이 시험에서 ‘아이바키트’ 25mg 1일 1회 요법과 최선의 지지요법을 병행한 그룹과 플라시보 및 최선의 지지요법을 병행한 그룹을 비교평가한 ‘PIONEER 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이루어졌다.

이 시험에서 ‘아이바키트’를 복용한 환자그룹은 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

또한 ‘아이바키트’를 복용한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 양호한 내약성과 호의적인 안전성 프로필을 내보였으며, 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 봤을 때 경도에서 중등도에 그쳤다.

가장 빈도높게 수반된 부작용은 눈 부종, 현훈, 말초부종 및 홍조 등이 보고됐다.

중증 부작용 또는 부작용으로 인한 약물복용 중단은 전체 피험자들의 1% 미만에서 관찰됐다.

개방표지 연장시험 자료를 포함해 ‘PIONEER 시험’에서 48주 동안 ‘아이바키트’를 복용한 환자그룹으로부터 도출된 상세한 결과는 지난 2월 24~27일 텍사스州 샌안토니오에서 열렸던 미국 알러지‧천식‧면역학회(AAAAI) 연례 학술회의에서 발표됐다.