만성 신장병 수반 빈혈 치료제 EU서 허가권고

美 아케비아 ‘바프세오’(바다두스타트)..2개월 후 결론

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신장질환 치료제 전문 제약기업 아케비아 테라퓨틱스社(Akebia Therapeutics)는 자사의 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제 ‘바프세오’(Vafseo: 바다두스타트)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 23일 공표했다.

CHMP가 허가를 권고한 ‘바프세오’의 적응증은 지속적인 투석치료를 받고 있는 성인환자들의 만성 신장병 관련 증후성 빈혈을 치료하는 용도이다.

EU 집행위원회는 약 2개월 후에 ‘바프세오’의 승인 유무에 대한 최종결론을 내놓을 수 있을 전망이다.

아케비아 테라퓨틱스社의 존 P. 버틀러 대표는 “투석치료를 받고 있는 환자들을 위한 치료제로 우리가 제출했던 ‘바프세오’의 허가신청 건에 대해 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “우리가 만성 신장병 환자들의 삶을 개선하는 데 사세를 집중하고 있는 제약사이기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 만성 신장병 환자들의 삶을 개선하고자 하는 우리의 목표에 도달하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라며 “투석치료를 받는 환자들의 빈혈 증상을 치료하기 위해서는 더 많은 대안들을 필요로 하는 형편”이라고 지적했다.

‘바프세오’가 EU 집행위원회의 허가를 취득할 경우 이 같은 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 경구용 치료제로로 각광받을 수 있을 것이라고 내다보기도 했다.

CHMP는 포괄적인 개발 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 이번에 긍정적인 의견을 내놓은 것이다.

투석치료를 받고 있는 성인 만성 신장병 환자들의 빈혈을 치료하는 데 ‘바프세오’가 나타낸 효능을 평가한 글로벌 임상 3상 ‘INNO2VATE 시험’을 포함한 이 프로그램에는 총 7,500명 이상의 환자들이 피험자로 참여했다.

투석치료를 받고 있는 성인환자들을 대상으로 이루어진 2건의 ‘INNO2VATE 시험’에서 ‘바프세오’는 일차적 및 핵심적인 이차적 효능 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

착수시점과 1차 평가기간(24~36주) 및 2차 평가기간(40~52주) 사이에 헤모글로빈 수치의 평균변화도를 측정한 결과 ‘아라네스프’(다르베포에틴 알파)를 투여한 대조그룹과 비 열등성이 입증되었다는 의미이다.

또한 ‘바프세오’는 ‘INNO2VATE 시험’ 프르그램에서 일차적 안전성 시험목표가 충족됐다.

2건의 ‘INNO2VATE 시험’에서 총 사망률, 치명적이지 않은 심근경색 또는 치명적이지 않은 뇌졸중 발생사례들을 포함한 주요 심혈관계 제 증상들이 처음 발생햇을 때까지 소요된 시간을 평가한 결과 ‘바프세오’ 복용그룹과 ‘아라네스프’ 대조그룹 사이에 비 열등성이 입증되었다는 것이다.

한편 FDA는 지난해 3월 29일 만성 신장병으로 인한 빈혈 치료제로 제출되었던 ‘바프세오’의 허가신청 건을 반려한 바 있다.

반면 일본에서는 투석 의존형 및 투석 비 의존형 성인 만성 신장병 환자들의 빈혈 치료제로 허가를 취득했다.