글락소 ‘벤리스타’ FDA 경피증 ‘희귀의약품’ 지정

루푸스 치료제, 전신성 경화증 치료에도 잠재력 내포

글락소스미스클라인社는 B세포 억제 모노클로날 항체의 일종에 속하는 자사의 루푸스 치료제 ‘벤리스타’(벨리뮤맙)가 FDA에 의해 전신성 경화증(또는 경피증) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 1일 공표했다.

‘벤리스타’가 전신성 경화증 관련 간질성(間質性) 폐질환(SSc-ILD)에 나타내는 효과를 평가하기 위해 글락소스미스클라인 측은 올해 상반기 중으로 임상 2/3상 시험에 착수할 예정이다.

이와 관련, 전신성 경화증은 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 결합조직의 비정형적인 성장을 유발할 수 있는 데다 근골격계, 심장, 폐, 신장, 피부 및 기타 각종 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

간질성 폐질환은 전신성 경화증의 주요한 사망원인이어서 전체 환자들의 절반 정도에 영향을 미치고 있는 형편이다.

전신성 경화증 관련 간질성 폐질환은 치료제 선택의 폭이 제한적인 것이 현실이다.

이번에 ‘벤리스타’가 전신성 경화증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 추가적인 연구의 필요성과 함께 이 치료제가 파괴적인 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들의 절실한 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 잠재성을 내포하고 있음을 시사하는 것이다.

글락소스미스클라인 측은 ‘벤리스타’가 B세포에 의해 촉발되는 자가면역성 질환들로 인해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하기 위해 연구‧개발을 지속해 나간다는 방침이다.

한편 FDA의 ‘희귀의약품’ 지정 제도는 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환 또는 장애의 치료, 진단 및 예방을 위해 개발이 진행 중인 잠재적 신약들의 개발‧평가를 뒷받침하기 위해 마련된 프로그램이다.

‘희귀의약품’ 지위가 주어지면 희귀의약품법에 따라 개발을 진행하는 과정에서 7년의 미국시장 독점발매권, 임상시험 소요비용에 대한 세액공제, 임상시험 설계 지원 및 각종 수수료의 감면 등 다양한 인센티브 부여를 기대할 수 있게 된다.