릴리 도나네맙 가속승인 신청 FDA 반려 이유는?

최소 12개월 동안 도나네맙 사용한 환자 수 제한적

일라이 릴리社는 초기 증후성 알쯔하이머 치료제로 제출했던 도나네맙의 가속승인(accelerated approval) 신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 19일 공표했다.

제출된 자료에서 최소한 12개월 동안 도나네맙을 사용해 치료를 진행한 환자 수가 제한적이어서 허가신청을 접수할 수 없음을 통보받았다는 것.

허가신청서에서 이외의 다른 결격사유는 지적되지 않았다고 이날 일라이 릴리 측은 설명했다.

일라이 릴리 측은 뒤이어 확증시험으로 착수되었던 임상 3상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 2 시험’이 현재 진행 중이어서 주요한 결과가 오는 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 것이라 예상했다.

여기서 확보된 내용은 그 직후 도나네맙의 완전승인(traditional approval)을 신청할 때 근거자료로 제출될 것으로 내다봤다.

일라이 릴리 측은 이처럼 유망한 잠재적 치료대안이 환자들에게 폭넓게 공급되어 사용될 수 있도록 해 줄 가장 빠른 경로를 평가하기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 지속한다는 방침이다.

반려통보문에서 FDA는 최단 12개월 동안 도나네맙을 사용해 치료를 지속한 환자 수가 최소한 100명에 달해야 한다는 점을 일라이 릴리 측에 주문했다.

이와 관련, 일라이 릴리 측은 시험에 100명을 상회하는 피험자들이 도나네맙을 사용한 치료를 받았지만, 아밀로이드 플라크가 빠르게 제거됨에 따라 다수의 환자들이 6개월만에 약물투여를 중단했고, 이로 인해 12개월 동안 도나네맙을 사용한 치료를 지속한 환자 수가 100명을 밑돌게 된 것이라 설명하고 있다.

‘TRAILBLAZER-ALZ 시험’에서 최초 도출되었던 도나네맙의 안전성 프로필은 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 2021년 게재됐다.

일라이 릴리社의 부회장으로 릴리 뉴로사이언스社를 이끌고 있는 앤 화이트 대표는 “확증시험으로 착수되었던 임상 3상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 2 시험’에서 결과가 도출되면 FDA에 제출할 것”이라며 “이는 환자들을 위해 가장 임팩트 있는 수순”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이 시험이 임상 2상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 시험’에서 관찰된 유익성 및 안전성 프로필을 재확인시켜 주면서 환자와 의사들이 임상 3상 시험결과와 함께 치료대안을 결정할 때 참조될 것으로 믿고 있다”고 피력했다.

이를 위해 일라이 릴리는 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 빠른 시일 내에 이처럼 커다란 잠재력을 내포하고 있는 치료제가 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.