FDA, 1형 당뇨병 치료제 임상시험 보류 통보

美 버텍스 파마 ‘VX-880’..임상시험서 개념증명 확립

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 FDA로부터 자사가 개발을 진행 중인 ‘VX-880’의 임상 1/2상 시험을 보유토록 통보받았다고 2일 공표했다.

용량 증량을 뒷받침하는 정보가 충분치 않다는 이유로 FDA가 이 같이 결정했다는 것.

‘VX-880’은 저혈당 인지장애(impaired hypoglycemic awareness) 및 중증 저혈당증을 동반한 1형 당뇨병 환자들을 위한 줄기세포 유래, 완전분화, 췌장 소도세포 대체요법제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

임상 1/2상 시험의 A 파트에서 ‘VX-880’은 2명의 환자들에게 목표용량의 절반용량이 투여됐다.

시험의 A 파트에 참여한 1명의 환자는 270일차에 인슐린 비 의존성에 도달한 가운데 당화혈색소 수치는 5.2%로 나타났다.

두 번째 환자의 경우 150일차까지 공복 및 식후 C-펩타이드 수치가 뚜렷이 증가했으며, 외인성 인슐린 필요량은 감소한 것으로 나타났다.

이처럼 시험의 A 파트에 참여한 2명의 환자들에 대한 자료를 종합해 볼 때 ‘VX-880’의 개념증명(proof-of-concept)이 확립됐다고 버텍스 파마슈티컬스 측은 설명했다.

버텍스 파마슈티컬스 측은 뒤이어 임상시험 프로토콜에 따라 사외 자료모니터링위원회가 시험의 A 파트에서 투여가 이루어진 2명의 환자들로부터 도출된 전체적인 효능‧안전성 자료를 검토한 후 시험의 B 파트 부분을 진행토록 권고했다고 덧붙였다.

시험의 B 파트 부분에서는 ‘VX-880’의 목표용량 투여가 이루어지게 된다.

목표용량을 투여받은 첫 번째 환자의 경우 29일차까지 추적조사에서 성과에 도달했다.

지금까지 임상시험 프로그램에서 ‘VX-880’은 일반적으로 양호한 내약성을 내보였다.

‘VX-880’ 투여와 관련해서 중증 부작용은 수반되지 않았으며, 현재까지 전체 피험자들에게서 관찰된 대부분의 부작용은 경도 또는 중등도에 그쳤다.

안전성 프로필을 보면 시험에서 사용된 면역억제 요법과 수술 전‧후 기간에 나타낸 내용과 일반적으로 대동소이했다.

버텍스 파마슈티컬스社의 카멘 보직 글로벌 신약개발‧의무(醫務) 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “임상시험에 대해 보류조치가 취해진 것은 예상치 못했던 일”이라면서 “절반용량이 투여된 2명의 환자들로부터 도출된 결과를 보면 ‘VX-880’이 포도당 조절 인슐린 생성을 회복시켜 줄 수 있는 것으로 나타난 데다 혈당 조절의 개선이 입증되면서 개념증명이 확립되었기 때문”이라고 언급했다.

특히 첫 번째 환자에게서 인슐린 비 의존성에 도달한 것은 획기적인(landmark) 성과라 할 수 있을 것이라고 단언했다.

무엇보다 현재까지 투여가 이루어진 3명의 환자들에게서 확보된 전체적인 효능‧안전성 자료를 보면 ‘VX-880’의 유익성-위험성 평가 등에 대해 강한 믿음을 갖게 한다고 강조했다.

보직 부사장은 “이에 따라 제기된 의문점을 이해하고 대응이 가능토록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력하면서 빠른 시일 내에 미국에서 임상시험이 재개될 수 있도록 할 것”이라며 강한 의지를 내비쳤다.