FDA, 유전자 치료제 2건 허가 심사기간 연장

블루버드 바이오 빈혈‧뇌 부신백질 이영양증 치료제

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 FDA가 자사의 유전자 치료제 2건에 대한 허가 심사기간을 연장했다고 18일 공표했다.

심사기간이 연장된 유전자 치료제들은 렌티바이러스 운반체 유전자 치료제들은 베타-지중해 빈혈 치료제 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel: 베티-셀) 및 대뇌 부신백질 이영양증(CALD) 치료제 엘리발도진 오토템셀(elivaldogene autotemcel: 엘리-셀)이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 베티-셀 및 엘리-셀의 승인 유무에 대한 결론은 각각 오는 8월 19일과 9월 16일까지 도출할 수 있을 것으로 보인다.

FDA가 심사기간을 연장한 것은 현재 진행 중인 심사의 일환으로 추가정보를 요구한 후 블루버드 바이오 측에 의해 추가로 제출되었던 임상정보를 검토한 시간을 확보하기 위해 이루어진 조치이다.

추가정보가 허가신청서의 중요한 변경내용으로 사료되지만, 안전성 측면에서 새로운 문제가 불거짐에 따라 심사기간을 연장한 것은 아니라는 의미이다.

블루버드 바이오 측은 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하고 전체 유전자형을 포함한 성인, 청소년 및 소아 베타-지중해 빈혈 치료제로 베티-셀의 허가신청서를 제출한 바 있다.

베티-셀의 허가신청 건은 지난해 11월 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다.

엘리-셀의 경우 18세 이하의 대뇌 부신백질 이영양증 환자들을 위한 치료제로 FDA 허가신청이 이루어졌던 기대주이다.

FDA는 지난해 12월 엘리-셀의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

특히 허가를 취득할 경우 베티-셀 및 엘리-셀은 미국에서 중증 유전성 질환 환자들을 위한 최초의 렌티바이러스 운반체 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

렌티바이러스(lentivirus)란 레트로바이러스의 일종을 말한다.

블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “유전자 치료제들이 복잡하지만, 중증 유전성 질환 환자들을 위한 잠재적으로 혁신적인 치료대안이 될 수 있을 것으로 기대를 한몸에 받고 있는 만큼 우리는 환자들을 위해 책임감을 갖고 이처럼 새로운 분야의 연구‧개발이 진전될 수 있도록 힘을 기울이고 있다”고 말했다.

이에 따라 블루버드 바이오는 베티-셀 및 엘리-셀의 심사가 진행되는 동안 FDA와 협력을 지속하면서 두 유전자 치료제들이 베타-지중해 빈혈 및 대뇌 부신백질 이영양증 치료제로 올해 하반기경 미국시장에 선을 보일 수 있도록 사세를 집중해 나갈 것이라고 오벤셰인 대표는 덧붙였다.

블루버드 바이오 측은 심사기간이 연장되었더라도 앞서 지정된 ‘신속심사’ 지위와 올해 안으로 베티-셀 및 엘리-셀이 허가를 취득했을 때 부여받을 것으로 예상되는 ‘신속심사 바우처’에 영향을 미치지는 않을 것으로 보인다고 강조했다.

FDA는 앞서 베티-셀 및 엘리-셀을 각각 ‘희귀의약품’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.

한편 이날 블루버드 바이오 측은 또 다른 유전자 치료제 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)에 대해 FDA가 결정한 부분적 임상시험 보류 조치와 관련한 최신내용을 공개했다.

로보-셀은 18세 이하의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제로 허가가 신청되었던 유전자 치료제이다.

현재 블루버드 바이오 측은 FDA의 추가정보 요청내용이 내년 1/4분기 중 제출될 수 있을 것으로 예상되는 허가신청 일정에 영향을 미칠 수 있을 것인지 평가 중이다.

구체적인 내용은 다음달 자사의 연례 경영실적을 공개할 때 제시하겠다는 방침이다.