FDA, 성장호르몬 결핍증 치료제 심사기간 연장

소마트로곤 심사결과 당초 10월서 내년 1월로 미뤄

화이자社 및 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 옵코 헬스社(OPKO Health)는 주 1회 투여 장기지속형 재조합 휴먼 성장호르몬제 소마트로곤(somatrogon)과 관련, FDA가 심사기간 연장을 통보해 왔다고 24일 공표했다.

소마트로곤은 소아 성장호르몬 결핍증(GHD) 환자들을 위한 치료제로 지난 1월 FDA의 허가심사가 개시된 바 있다.

화이자 측이 최초 신청자료에 더해 추가자료를 제출함에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 FDA의 허가심사 목표일정은 3개월 연장되어 내년 1월까지 도출될 수 있을 것으로 보인다.

당초 소마트로곤에 대한 FDA의 심사결과는 10월 중 도출될 수 있을 것으로 전망됐었다.

소마트로곤은 화이자 및 옵코 헬스 양사가 매일 투여를 필요로 하는 기존의 표준요법제들과 달리 소아 성장호르몬 결핍증 환자들에게 주 1회 투여하는 용도로 개발을 진행한 치료제이다.

새로운 당화(糖化) 생물학적 제제의 일종인 소마트로곤은 휴먼 성장호르몬과 N-말단 부위에서 휴먼 융모성 생식선 자극 호르몬의 베타사슬에서 나온 한쌍의 복제된 C-말단 펩타이드(CTP), 그리고 C-말단 부위에서 나온 두쌍의 복제된 C-말단 펩타이드 등의 아미노산 배열로 구성되어 있다.

당화 및 C-말단 펩타이드는 물질의 반감기에 관여하는 것으로 알려져 있다.

FDA는 소마트로곤을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다. 유럽에서는 소아 및 성인 성장호르몬 결핍증 치료제로 개발이 진행 중이다.

성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬이 충분하게 분비되지 못해 나타나는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

소아 4,000~10,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

한편 화이자 및 옵코 헬스 양사는 성장호르몬 결핍증 치료제로 소마트로곤의 개발 및 상용화를 진행하기 위해 지난 2014년 12월 글로벌 제휴계약을 체결한 파트너 관계이다.

양사간 합의에 따라 옵코 헬스 측은 임상 프로그램의 진행을 맡고 있으며, 화이자 측은 허가취득과 발매 부문을 진행하게 된다.