바이오마린 혈우병 치료제 EU 허가심사 본격화

벨록토코진 록사파보벡 재신청 접수..내년 상반기 승인지지 기대

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 유럽 의약품감독국(EMA)이 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발이 진행되어 왔던 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청 건을 접수함에 따라 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 15일 공표했다.

이에 따라 약물사용자문위원회(CHMP)가 내년 상반기 중으로 벨록토코진 록사파보벡의 승인지지 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다고 바이오마린 파마슈티컬스 측은 예상했다.

지난해 허가신청을 자진철회했던 바이오마린 파마슈티컬스 측은 134명의 피험자들이 충원된 가운데 진행되었던 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에서 확보된 효능‧안전성 평가자료를 근거로 지난달 25일 허가신청서를 재차 제출한 바 있다.

이 시험의 피험자들은 전원이 벨록토코진 록사파보벡을 사용한 치료를 마친 후 최소한 1년 이상 추적조사를 받은 환자들이었다.

임상 1/2상 용량증량 시험에서 각각 6e13 vg/kg 및 4e13 vg/kg 용량을 투여받은 후 4년 및 3년 동안 추적조사를 받은 환자들이기도 했다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 푹스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “앞서 허가신청서가 제출되었을 당시 요구했던 내용들에 우리가 대응한 것으로 믿는 이번 신청서에 포함된 탄탄한 자료가 평가받는 과정에서 EMA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라면서 “이 본임상 시험에서 벨록토코진 록사파보벡은 기존의 표준요법제인 예방적 혈액응고 제 8인자 대체요법제(prophylactic Factor Ⅷ replacement)와 비교했을 때 우위성이 입증됐다”고 말했다.

푹스 대표는 “벨록토코진 록사파보벡의 포괄적인 자료가 유전자 치료제 분야에서 지난 수 십년 동안 이루어진 과학적‧임상적 연구 성과를 반영하고 있다”며 “임상 1/2상 및 3상 시험에서 도출된 결과를 7월 17~21일 미국 펜실베이니아州 필라델피아에서 열리는 국제 혈전증‧지혈학회(ISTH) 학술회의에서 발표할 것”이라고 설명했다.

무엇보다 이 유전자 치료제가 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 푹스 대표는 덧붙였다.

앞서 지난 5월 EMA는 바이오마린 파마슈티컬 측의 가속평가(accelerated assessment) 요청을 받아들인 바 있다.

가속평가는 약물사용자문위원회(CHMP) 및 첨단치료제위원회(CAT)가 치료혁신의 관점에서 공공보건에 괄목할 만한 이익을 줄 수 있는 약물이라고 판단했을 때 지정이 이루어지고 있다.

EMA가 일괄심사절차(centralized procedure)를 적용해 심사를 진행하면 최대 210일 정도의 기간이 소요될 수 있다. 이 기간은 허가신청자 측에 추가정보 제출이 요구되었을 때 늘어나는 일정은 감안되지 않은 것이다.

허가신청자 측이 충분한 자료를 제출했다고 판단될 경우 CHMP 및 CAT는 심사기간을 150일 정도로 단축할 수 있다.

다만 처음에 가속평가가 진행되더라도 다양한 이유로 인해 표준심사 대상으로 지위가 변경될 수 있다.

마찬가지로 가속평가 대상으로 지정되더라도 CHMP 및 CAT의 허가권고 의견 도출에 영향을 미치지는 않는다.