급성 백혈병 치료제 후보물질 FDA ‘패스트트랙’

美 신댁스 파마 경구용 저분자 저해제 ‘SNDX-5613’

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)는 자사의 항암제 후보물질 ‘SNDX-5613’이 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 28일 공표했다.

‘SNDX-5613’은 혼합 직계성 백혈병 유전자 재배열(MLLr) 또는 뉴클레오포스민(NPM1‧nucleophosmin: 핵소체 인단백질) 변이가 잠복된 재발성 또는 불응성 급성 백혈병을 나타내는 소아 및 성인환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 항암제 후보물질이다.

‘SNDX-5613’은 고도 선택적 경구용 저분자 저해제이자 메닌(menin) 저해제의 일종이다.

급성 림프구성 백혈병, 급성 골수성 백혈병 및 뉴클레오포스민 변이 동반 급성 골수성 백혈병을 포함한 혼합 직계성 백혈병 유전자 재배열 잠복 급성 백혈병 치료제로 개발이 진행 중이다.

혼합 직계성 백혈병 유전재 재배열 잠복 급성 백혈병의 전임상 실험모델에서 ‘SNDX-5613’은 탄탄하고 용량 비 의존적으로 종양의 성장을 억제해 생존기간 연장효과를 나타낸 것으로 입증됐다.

실제로 메닌-혼합 직계성 백혈병 유전자 상호작용 저해제들은 다양한 뉴클레오포스민 변이 동반 급성 골수성 백혈병 전임상 실험모델에서 탄탄한 효과를 나타낸 것으로 입증되어 왔다는 것이 신댁스 파마슈티컬스 측의 설명이다.

뉴클레오포스민 변이 동반 급성 골수성 백혈병은 성인 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 가장 빈도높게 수반되는 유전적 이상의 한 유형으로 알려져 있다.

현재 ‘SNDX-5613’은 개방표지 시험으로 설계된 임상 1/2상 ‘AUGMENT-101 시험’을 통해 평가가 진행되고 있다.

신댁스 파마슈티컬스社의 브릭스 W. 모리슨 대표는 “유전학적으로 규정된 급성 백혈병이 취약한 예후와 치료대안의 제한성을 나타내는 혈액암”이라면서 “본임상 시험에 착수하기 위한 박차를 가하고 있는 가운데 FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 ‘SNDZ-5613’이 혼합 직계성 백혈병 유전자 재배열 및 뉴클레오포스민 변이 잠복 급성 백혈병 환자들의 치료효과를 유의할 만하게 개선할 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 방증하는 성과”라는 말로 의의를 강조했다.

한편 ‘SNDX-5613’은 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.