앱클론, 난치 혈액암 CAR-T 치료제 임상 1/2상 IND 신청

최대 내약용량·권장용량 결정, 객관적 반응률 평가…임상기간 단축 주력

앱클론(대표이사 이종서)이 난치성 혈액암 타깃의 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’의 국내 IND(임상시험계획)를 신청했다고 24일 공시를 통해 밝혔다.

‘AT101’은 질환단백질 CD19을 표적하는 혈액암 CAR-T 세포치료제이다.

앱클론은 자체 플랫폼을 통해 최적화된 항체를 개발함으로써 약효를 더욱 높였으며, 특히 암세포를 공격하는 결합부위가 기존 치료제들과 달라 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 불응 환자군이나 재발 환자군에도 함암효과가 있을 것으로 기대하고 있다.

CAR-T 세포치료제의 세계적 선두그룹인 유펜 의과대학 및 서울대 의대 공동연구팀과도 AT101의 이러한 항암적 차별성과 우수성을 입증해 2021 AACR(미국암학회)을 통해 관련 연구 성과를 발표한 바 있다.

회사는 이번 IND가 승인되면 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종을 적응증으로 AT101의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위해 제1/2상 임상시험을 진행할 계획이다. 계획서에는 다기관, 공개라벨, 단일군 등의 내용이 포함돼 있다.

제1상에서는 안전성 및 내약성에 근거해 최대 내약용량과 권장용량을 결정하고, 제2상에서 AT101의 객관적 반응률을 평가한다. 대상자 수는 제1상에서 각 코호트(환자군) 3~6명, 제2상에서 총 80명 내외를 예상하고 있다.

회사 관계자는 “최근 국내에서도 킴리아가 허가되는 등 본격적인 개별 맞춤형 치료제 도입이 기대된다”며 “식약처, 임상병원 등 유관 기관과의 긴밀한 소통을 통해 임상 승인 및 환자 투여 등 AT101의 임상 소요 기간을 최대한 단축시키는 데 주력하겠다”고 밝혔다.

CAR-T 세포치료제의 경우 노바티스, 길리어드, BMS, J&J 등 세계적인 빅파마들의 투자가 지속적으로 집중되고 있다. AT101은 기존 치료제들과의 차별적인 치료 우수성이 기대되는 만큼, 회사는 성공적인 임상을 통해 국내 CAR-T 세포치료제 선두주자로서 글로벌 CAR-T 세포치료제 시장 진출의 교두보를 확보한다는 전략이다.

한편, 앱클론이 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech, 이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101(헨리우스 물질명 HLX22)의 임상 2상 관련 내용도 이달 초 헨리우스를 통해 공개됐다. 해당 임상은 위암 1차 치료제(First-line Therapy)로서 허셉틴과의 병용 투여 형태로 진행될 예정이다.

회사 관계자는 “AC101은 전임상 위암/유방암 동물 모델 실험에서 허셉틴 병용 투여 시 기존의 허셉틴/피제타 조합 대비 우수한 항암효과를 나타냈다”면서 “특히 위암에서 압도적인 항암효과를 보인 것에 근거해 위암 1차 치료제로서 First-in Class 신약 개발 전략을 2상 디자인에 반영했을 것으로 추측된다”고 설명했다.