‘자카피’ 적응증 추가 FDA 심사기간 3개월 연장

성인 스테로이드 불응성 만성 이식편대 숙주병 적응증

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 자사의 골수 섬유화증 치료제 ‘자카피’(또는 ‘자카비’: 룩솔리티닙)의 적응증 추가 심사기간이 FDA에 의해 연장됐다고 8일 공표했다.

12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 “만성” 이식편대 숙주병(GVHD) 환자들을 위한 치료제로 ‘자카피’를 사용할 수 있도록 승인할 것인지 유무에 대한 FDA의 결론 도출시점이 미뤄지게 되었다는 것.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 22일까지 ‘자카피’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이식편대 숙주병은 골수암이나 혈액암을 치료하기 위한 골수 또는 혈액 줄기세포 이식수술을 받은 후 수반될 수 있는 중증 증상의 일종을 말한다.

앞서 ‘자카피’는 지난 2019년 5월 FDA로부터 12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 “급성” 이식편대 숙주병(GVHD) 치료제로도 사용할 수 있도록 적응증 추가를 승인받은 바 있다.

FDA는 인사이트 코퍼레이션 측에 추가정보를 요구함에 따라 제출된 추가자료를 심사할 시간을 확보하기 위해 심사기간을 3개월 연장키로 한 것이다.

제출된 자료가 적응증 추가 신청서의 내용에 대한 대폭적인 수정(Major Amendment)을 필요로 하는 수준의 것으로 판단했기 때문.

인사이트 코퍼레이션社의 스티븐 스타인 최고 의학책임자는 “우리는 ‘자카피’의 적응증 추가를 신청한 근거자료로 동봉했던 ‘REACH3 시험’ 결과에 대한 확신을 변함없이 갖고 있다”면서 “남은 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 의사소통을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “새로운 치료대안을 긴급하게 필요로 하는 스테로이드 불응성 만성 이식편대 숙주병 환자들에게 이처럼 혁신적인 치료제를 공급할 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

‘자카피’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 개방표지, 다기관 시험으로 진행된 임상 3상 ‘REACH3 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 만성 이식편대 숙주병 환자들을 대상으로 ‘자카피’ 또는 기존의 최적 치료제(BAT)를 사용해 치료를 진행하는 내용으로 설계됐다.

‘자카피’는 동종계열 최초 야누스 인산화효소 1(JAK1/JAK2) 저해제의 일종이다.

히드록시유레아에 충분한 반응을 나타내지 않거나 불내성을 나타내는 성인 진성 적혈구 증가증 환자 치료제로 허가받아 사용되고 있다. 아울러 원발성 골수 섬유증, 진성 적혈구 증가증 후 골수 섬유증 및 본태성 혈소판 증가증 후 골수 섬유증을 포함한 중등도 또는 고도 위험성 골수 섬유증 치료제로도 사용되고 있다.

미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 노바티스社가 ‘자카비’(Jakavi) 브랜드-네임으로 발매하고 있다.