수포성 표피박리증 치료제 FDA 허가심사 개시

암릿 파마 ‘올레오젤-S10’ 접수..12일 ‘신속심사’ 대상 결정

수포성 표피박리증(EB)은 현재 미국에서 소아 20,000명당 1명 정도의 비율로 드물게 나타나고 있는 유전성 희귀질환의 일종이다.

표피와 진피 사이의 결합 단백질이 부재해 피부가 매우 연약한 특성을 나타내는 관계로 작은 물리적 자극이나 마찰, 경미한 외상 등에 의해서도 고통스런 수포, 파열 및 창상이 발생하기 쉬운 데다 감염성 질환에 취약한 증상으로 알려져 있다.

환자들의 삶의 질을 크게 저하시킬 뿐 아니라 피부 편평세포암종이 조기에 발생할 위험성 또한 증가시킨다는 것이 전문가들의 지적이다.

이와 관련, 아일랜드의 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 암릿 파마社(Amryt Pharma)는 FDA가 자사의 수포성 표피박리증(EB) 치료제 ‘올레오젤-S10’(Oleogel-S10)의 허가신청 건을 접수했다고 2일 공표해 주목되고 있다.

‘올레오젤-S10’은 피부에 드물지만 고통스러움을 수반하면서 나타나는 유전성 피부질환의 일종으로 알려진 연접부 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증 치료제로 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

연접부 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증은 소아 뿐 아니라 성인들에게도 영향을 미칠 수 있는 가운데 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재했던 증상들이다.

특히 이날 암릿 파마 측은 FDA가 ‘올레오젤-S10’의 ‘신속심사’ 지정 유무와 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 결정 도출일자 등을 6월 12일 통보해 줄 것임을 알려왔다고 전했다.

‘올레오젤-S10’은 허가를 취득할 경우 ‘필수베즈’(Filsuvez)라는 브랜드-네임으로 발매될 예정이다.

‘올레오젤-S10’의 허가신청서는 글로벌 본임상 3상 ‘EASE 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험의 결과는 지난해 9월 공개된 바 있다.

‘EASE 시험’은 지금까지 수포성 표피박리증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 글로벌 임상 3상 시험례이자 수포성 표피박리증에 긍정적인 결과를 입증한 최초의 임상 3상 시험례이다.

암릿 파마社의 조 윌리 대표는 “FDA가 잠재적 소포성 표피박리증 치료제 ‘올레오젤-S10’의 허가신청 건을 접수한 것을 대단히 기쁘게 생각한다”며 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘올레오젤-S10’의 허가신청서가 접수되면서 본격적인 심사절차가 착수된 것은 환자들을 위해서도 중요한 의미를 부여할 만한 일”이라면서 “허가를 취득할 경우 ‘올레오젤-S10’이 이처럼 파괴적인 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

한편 암릿 파마社는 선천성 전신성 지방이영양증 환자들에게 동반된 렙틴 결핍증의 합병증을 치료하기 위해 식이요법에 병행하는 약물로 허가를 취득한 ‘마이알렙트’(Myalept: 메트렐렙틴)와 저지방 식이요법 및 다른 콜레스테롤 저하제와 병용하는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료 보조요법제 ‘적스타피드’(Juxtapid: 로미타피드) 등의 희귀질환 치료제들을 발매하고 있다.