바이오젠, 새 수전증 치료제 개발 흔들림 없이..

‘SAGE-324’ 임상 2상 시험결과 제휴사와 함께 공개

바이오젠社 및 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)가 수전증 치료제로 개발을 진행 중인 ‘SAGE-324’의 임상 2상 ‘KINETIC 시험’에서 도출된 주요한 결과를 12일 공개했다.

수전증은 본태성 진전증(震顫症)으로도 불리는 증상이다.

양사는 수전증 및 기타 신경계 장애 치료제 후보물질 ‘SAGE-324’와 주요 우울장애(MDD), 산후 우울증(PPD) 및 기타 정신장애 치료제 후보물질 주라놀론(zuranolone, SAGE-217)의 공동개발‧발매를 진행하기 위해 지난해 11월 글로벌 제휴 및 라이센스 합의계약을 체결한 바 있다.

이날 공개된 내용에 따르면 ‘SAGE-324’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 29일차에 평가했을 때 상지(上肢) 부위에서 나타나는 떨림 증상의 진폭이 착수시점에 비해 36% 감소한 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 21% 감소에 비해 우위를 보였음이 눈에 띄었다.

‘수전증 등급 평가척도’(TETRAS) 동작 4개 항목 척도를 적용해 평가했을 때 ‘SAGE-324’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소하면서 일차적 시험목표가 충족되었다는 것.

상지 부위의 떨림 증상과 관련한 일상생활 활동(ADL) 점수의 경우에도 전체 평가시점에서 해서 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.

이에 따라 ‘SAGE-324’는 전체 평가시점에서 플라시보 대조그룹에 비해 수치상으로 우위를 보인 것으로 평가됐다.

약물치료 관련 부작용은 지금까지 확보된 ‘SAGE-324’의 안전성 프로필과 대동소이했다.

‘KINETIC 시험’에서 착수시점 당시 중증 떨림 증상을 나타냈고 ‘SAGE-324’를 투여받은 환자그룹은 29일차에 TETRAS 동작 4개 항목 척도를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 증강 감소가 입증됐다.

다시 말해 ‘SAGE-324’를 투여받은 환자그룹의 경우 상지 부위 떨림 증상의 진폭이 착수시점에 비해 41% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 18% 감소와 확연한 격차를 내보였다는 것이다.

시험 피험자들은 28일의 투여기간 동안 다른 수전증 치료제를 사용하지 않았다.

양사는 시험에서 이처럼 괄목할 만한 진전이 나타남에 따라 ‘SAGE-324’ 개발의 다음 단계를 진행해 나간다는 방침이다.

세이지 테라퓨틱스社의 배리 그린 대표는 “임상 2상 ‘KINETIC 시험’의 기준을 높게 설계했지만, 우리는 시험에서 그 같은 기준을 넘어선 것으로 믿는다”면서 “시험에서 ‘SAGE-324’의 일차적 시험목표가 충족된 데다 안전성 프로필 또한 앞서 보고된 자료과 일반적으로 대동소이한 것으로 입증되었기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번 시험에서 수전증 환자들의 90% 이상에서 수반되는 상지 부위의 떨림 증상이 감소하는 등 TETRAS 동작 척도 사이에 관찰된 강한 상관성과 일상생활 활동 점수의 개선이 수전증 환자들에게 진정으로 강렬한 영향을 미칠 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 부분”이라고 풀이했다.

그린 대표는 “오늘 발표된 내용을 보면 의료상의 니즈가 크게 충족되지 못한 영역에서 ‘SAGE-324’의 개발을 지속해야 할 필요성을 명확하게 뒷받침하고 있다”면서 “뇌 건강 장애 환자들의 경우 치료제 개발의 제한적인 혁신 또는 혁신 부족으로 인해 현재의 상태를 받아들이도록 요구받고 있고, 수전증 또한 마찬가지”라고 지적했다.

하지만 세이지 테라퓨틱스는 뇌 건강 장애 환자들도 증상이 개선될 수 있다고 믿고 있으며, 우리는 그 같은 목표를 이루는 데 도움이 될 수 있도록 힘쓸 것이라고 그린 대표는 덧붙였다.

바이오젠社의 앨프리드 샌드락 주니어 연구‧개발 담당부회장은 “미국에서 가장 빈도높게 나타나고 있는 운동장애의 일종인 수전증이 환자 수가 640만여명에 달하는 현실에서 ‘SAGE-324’가 증상을 완화시켜 줄 것임을 나타내는 임상 2상 ‘KINETIC 시험’의 긍정적인 결과가 상당히 고무적”이라며 “수전증 환자들이 손, 머리, 목소리 또는 다리 부위에 조절할 수 없는 떨림 증상이 이어지면서 섭식, 의복 착용, 글쓰기 및 일상생활의 영위를 어렵게 하고 있는 것이 현실인 만큼 우리는 세이지 테라퓨틱스 측과 협력을 통해 혁신적이고 유의미한 새로운 치료대안을 환자들에게 공급할 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 말했다.

또한 ‘KINETIC 시험’에서 도출된 긍정적인 결과는 각종 운동장애 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보이기 위해 사세를 집중하고 있는 바이오젠의 노력을 방증하는 것이자 수전증을 포함해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응해 나갈 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.

서던 일리노이대학 의과대학의 로저 엘블 박사는 “수전증이 환자들에게 심각한 장애를 유발하고 있음에도 불구하고 현재 사용 중인 치료제는 개발된 후 50년도 더 지난 것이 유일할 뿐인 데다 사용하고 있는 약물들도 대부분 다른 증상들을 목표로 개발이 진행되던 중 우연히 수전증 개선효과가 발견된 케이스”라며 “만약 ‘SAGE-324’의 개발이 성공을 거둘 경우 전체 수전증 환자들의 50% 이상이 기존의 표준요법제에 최적의 반응을 나타내지 않고 있는 현실에서 떨림 증상을 관리하는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 전망했다.