‘리브타요’ 기저세포암종 최초 면역치료제 타요~

FDA, 진행성 적응증 최종승인ㆍ전이성 적응증 가속승인

프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 ‘리브타요’(세미플리맙-rwlc)가 진행성 기저세포암종(BCC) 환자들을 위한 최초의 면역치료제 위치에 올라탈 수 있게 됐다.

미국 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron Pharmaceuticals) 및 사노피社가 앞서 헤지호그(Hedgehog) 경로 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있거나, 헤지호그 경로 저해제의 사용이 적합하지 않은 진행성 기저세포암종 환자들에게 ‘리브타요’를 사용할 수 있도록 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난 9일 공표했기 때문.

이번에 ‘리브타요’는 국소진행성 기저세포암종 치료제 용도로는 최종승인을, 전이성 기저세포암종 치료제 용도로는 가속승인을 취득했다.

임상시험에 참여했던 미국 콜로라도대학 의과대학의 칼 루이스 교수(의료종양학)는 “오늘 FDA가 ‘리브타요’의 적응증 추가를 승인함에 따라 진행성 기저세포암종 환자들을 위한 치료의 패러다임이 변화될 수 있을 것”이라면서 “집요한 데다 고통스럽고 파괴적으로 진행되어 외양을 변화시키는(disfiguring) 암의 일종인 진행성 기저세포암종을 치료하는 데 헤지호그 경로 저해제들이 일차 전신요법제로 사용되고 있지만, 상당수 환자들이 이 치료제를 사용할 때도 종양이 진행되거나 불내성을 나타내기에 이르고 있는 형편”이라고 지적했다.

하지만 이제 ‘리브타요’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 임상적으로 유의할 만하고 지속적인 항 종양반응을 이끌어 낼 수 있을 것임이 입증된 새로운 면역치료제 대안이 환자들에게 제공될 수 있게 됐다는 말로 루이스 교수는 의의를 강조했다.

‘리브타요’는 1건의 본임상 시험에서 헤지호그 경로 저해제를 사용한 이후의 진행성 기저세포암종 환자들에게서 임상적 효용성이 입증된 최초의 치료제이다.

국소진행성 기저세포암종 적응증에 대한 최종승인 결정은 일차적인 시험 분석자료를 근거로 도출됐다.

전이성 기저세포암종 적응증에 대한 가속승인 결정의 경우 ‘리브타요’가 종양반응과 반응 지속성에 미치는 영향을 입증한 중간분석 자료를 근거로 이루어졌다.

가속승인을 취득함에 따라 허가지위가 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

리제네론 파마슈티컬스社의 이스레일 로위 종양 중개의학‧임상과학 담당부사장은 “오늘 적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 ‘리브타요’가 진행성 피부 편평세포암종 및 기저세포암종 적응증에 모두 허가를 취득하면서 피부종양학 분야에서 강력한 토대를 구축할 수 있게 됐다”면서 “우리는 피부암 이외에도 다른 난치성 암들을 대상으로 ‘리브타요’의 잠재성을 규명하기 위한 연구를 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

그 중 첫 번째인 비소세포 폐암의 경우 이달 말까지 FDA가 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다고 로위 부사장은 예상했다.

미국에서 ‘리브타요’가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 두 번째이다. ‘리브타요’를 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 이번에 적응증 추가를 승인받았다.

앞서 지난 2018년 9월 ‘리브타요’는 완치를 위한 수술이나 방사선요법이 적합하지 않은 성인 전이성 피부 편평세포암종(CSCC) 또는 국소진행성 피부 편평세포암종을 치료하기 위한 최초의 전신요법제로 FDA의 허가를 취득했다.

‘리브타요’는 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후 중증 또는 치명적일 수 있는 면역 매개성 부작용이 장기(臟器)와 조직에 나타날 수 있다.

기저세포암종은 미년 새로운 진단자 수가 200만명 안팎에 달할 정도여서 현재 미국에서 가장 빈도높게 발생하는 피부암으로 꼽히고 있다.

대다수의 기저세포암종 환자들은 조기에 발견해 수술이나 방사선요법을 진행했을 경우 완치되고 있지만, 일부 환자들은 진행성으로 악화되거나, 종양이 주위의 조직 내부로 깊숙이 침투하거나(국소진행성), 체내의 다른 부위로 전이되어(전이성) 치료를 한층 더 어렵게 하고 있는 형편이다.

사노피社의 피터 애덤슨 종양학‧소아의학 혁신 담당 글로벌 개발대표는 “진행성 기저세포암종 환자들의 경우 예후가 매우 어렵게 나타나는 현실에 직면하고 있는 것이 현실”이라면서 “미국에서 또 하나의 파괴적인 흑색종 外 피부암의 일종인 진행성 기저세포암종 환자들에게 새로운 면역치료제 대안을 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “사노피는 리제네론 파마슈티컬스와 함께 ‘리브타요’ 단독요법제와 병용요법제를 포함해 다양한 임상시험을 진행해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내는 환자들을 위해 유의미한 치료대안을 선보일 수 있도록 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.