FDA, ‘듀피젠트’ 호산구성 식도염 ‘혁신 치료제’

현재 허가취득한 치료대안 부재..신속한 개발ㆍ심사 기대

리제네론 파마슈티컬스社 및 사노피社는 아토피 피부염 및 천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)가 FDA로부터 12세 이상의 호산구성 식도염(EoE) 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 14일 공표했다.

FDA는 호산구성 식도염 환자들을 충원해 진행되었던 임상 3상 시험의 파트 A 부분에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘듀피젠트’를 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

‘혁신 치료제’로 지정됨에 따라 후속단계의 개발 및 FDA의 심사절차가 한층 신속하게 진행될 수 있을 것으로 보인다.

현재까지 FDA의 허가를 취득한 호산구성 식도염 치료제는 부재한 형편이다.

호산구성 식도염은 만성 진행성 2형 염증성 질환으로 일종으로 인해 손상된 식도가 본연의 역할을 하지 못하게 되는 증상을 말한다.

호산구성 식도염이 나타난 환자들은 시간이 흐름에 따라 과도한 2형 염증이 식도에 반흔을 유발하고 내부를 협소화시킴에 따라 음식물을 삼키는 데 어려움을 겪게 된다.

이에 따라 호산구성 식도염을 치료하지 않은 채 방치할 경우 음식물을 섭취하는 데 어려움에 직면하게 되면, 음식물을 삼킨 후 정체되어 응급상황으로 이어질 수 있게 된다.

호산구성 식도염은 현재 미국 내 환자 수만 16만여명에 달하는 것으로 추정되고 있는데, 지금까지 이들은 정식으로 허가를 취득하지 못한 다른 용도의 약물들을 사용하거나 식생활 변경을 통해 대처하고 있는 형편이다.

더욱이 이들 가운데 50,000여명은 여러 가지 약물들을 사용하더라도 치료에 실패하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

리제네론 파마슈티컬스 및 사노피 양사는 앞서 지난 5월 12세 이상의 호산구성 식도염 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’가 나타내는 효과를 평가한 임상 3상 시험의 파트 A 부분에서 확보된 긍정적인 결과를 공개한 바 있다.

81명의 환자들을 충원해 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 파트 A 부분은 일차적 시험목표들 뿐 아니라 핵심적인 이차적 시험목표들도 모두 충족된 것으로 파악됐다.

‘듀피젠트’ 300mg을 24주 동안 주 1회 투여한 환자들에게서 호산구성 식도염의 제 증상 뿐 아니라 식도 내 염증과 비정상적인 식도 내시경 검사결과 또한 감소한 것으로 분석되었던 것.

이와 함께 시험에서 도출된 안전성 평가결과를 보면 이미 허가를 취득한 적응증들에 ‘듀피젠트’를 사용했을 때 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

호산구성 식도염 환자들을 대상으로 한 시험은 현재도 진행 중이어서 파트 B 부분과 28주 연장시험(파트 C) 부분의 추가적인 자료들이 확보될 수 있을 것으로 보인다.

한편 ‘듀피젠트’는 지난 2017년 FDA에 의해 호산구성 식도염 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했었다.

다만 ‘듀피젠트’는 아직까지 호산구성 식도염 치료제로 허가를 취득한 것은 아니어서 현재 임상개발 단계가 진행 중인 상태이다. 호산구성 식도염에 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능 및 안전성에 대한 평가가 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 아직은 완전하게 이루어지지 못한 단계라는 의미이다.