‘다잘렉스’ 신제형 희귀질환 적응증 추가 신청

경쇄 아밀로이드증..아직까지 FDA 승인 치료대안 부재

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)의 신제형 피하주사제인 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 10일 공표했다.

가장 빈도높게 발생하는 아밀로이드증의 한 유형으로 알려진 희귀질환이지만, 치명적일 수 있는 데다 아직까지 허가받은 치료제가 부재한 경쇄(輕鎖: 가벼운 사슬) 아밀로이드증을 치료하는 약물로 사용할 수 있도록 해 달라는 허가신청서가 제출되었다는 것.

지난 5월 FDA의 허가를 취득한 ‘다잘렉스 파스프로’는 기존의 정맥주사제 ‘다잘렉스’에 비해 투여시간이 3~5분에 불과한 피하주사제여서 주목받고 있는 신제형이다.

‘다잘렉스 파스프로’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘ANDROMEDA 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출된 것이다.

이 시험에서 확보된 결과는 지난 6월 11~15일 독일 프랑크푸르트에서 열렸던 유럽 혈액학자협회(EHA) 제 25차 연례 학술회의에서 발표됐다.

‘ANDROMEDA 시험’은 피하주사제 ‘다잘렉스’와 ‘벨케이드’(보르테조밉), 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손을 병용투여하거나 ‘벨케이드’, 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손만을 투여하면서 총 혈액학적 완전반응률 등을 평가하면서 진행되었던 시험례이다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 크레이그 텐들러 항암제 임상개발‧글로벌 의무(醫務) 담당부사장은 “아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 경쇄 아밀로이드증 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다는 점에 고무되어 있다”며 “임상 3상 ‘ANDROMEDA 시험’에서 확보된 결과를 보면 ‘다잘렉스 파스프로’가 경쇄 아밀로이드증이 발병한 증표라 할 수 있는 장기(臟器) 손상을 개선했음을 나타내는 예비적인 증거자료가 확보되었기 때문”이라고 말했다.

이에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있기 위해 FDA의 심사가 진행되는 동안 협력을 아끼지 않을 것이라고 텐들러 부사장은 덧붙였다.

‘다잘렉스 파스프로’의 적응증 추가 신청 건은 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(RTOR)이 적용된 가운데 심사가 진행될 예정이어서 신속하게 진행될 수 있을 전망이다.

RTOR은 허가신청서가 공식적으로 완벽하게 제출되기 이전부터 일부 신청자료에 대한 심사가 개시될 수 있도록 한 제도이다. 심사과정이 좀 더 효율적으로 진행될 수 있을 뿐 아니라 빠른 시일 내에 치료제가 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있도록 하기 위해 도입된 제도가 RTOR이다.

다만 RTOR 프로그램의 적용대상으로 선정되었다고 해서 적응증 추가 승인을 보장받는다거나 승인 유무를 결정하는데 영향을 미치는 것은 아니다.

‘다잘렉스 파스프로’의 적응증 추가 신청 건은 이와 함께 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 제도의 적용대상으로도 선정되어 협력관계를 구축한 여러 국가에서 동시에 심사절차가 진행될 수 있게 된다.

한편 경쇄 아밀로이드증은 골수 내부의 형질세포에서 경쇄가 비정상적으로 만들어지면서 나타나고, 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종으로 알려져 있다.

경쇄 아밀로이드증이 발생하면 각종 장기 내부에 아밀로이드가 축적되면서 장기손상으로 이어질 수 있게 된다.

여러 장기들에 영향을 미칠 수 있지만, 주로 심장이나 신장, 간, 비장, 위장관 및 신경계에 빈도높게 영향을 미치고 있다.

경쇄 아밀로이드증은 다른 증상들과 구분이 쉽지 않아 진단이 뒤늦게 이루어지는 경우가 잦고, 이로 인해 예후가 좋지 않은 편이다.

미국과 유럽의 환자 수가 총 30,000~4만5,000명 정도로 알려져 있다. 미국에서 매년 경쇄 아밀로이드증을 진단받은 환자 수는 4,500명선으로 추정되고 있다.