최초 자가주사 다발성 경화증 치료제 FDA 승인

노바티스 ‘케심프타’(오파투뮤맙)..자택서 스스로 주사 가능

노바티스社는 자사의 재발형 다발성 경화증(RMS) 치료제 ‘케심프타’(Kesimpta: 오파투뮤맙‧‘OMB157’) 피하주사제가 FDA의 허가를 취득했다고 20일 공표했다.

여기서 ‘재발형 다발성 경화증’이란 성인환자들에게 나타나는 임상적 단독증후군(CIS), 재발완화형 다발성 경화증 및 활동성 이차진행성 다발성 경화증 등을 포함하는 개념이다.

자가주사할 수 있는 재발형 다발성 경화증 환자들을 위한 표적 B세포 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘케심프타’가 최초이자 유일하다. 가정에서 월 1회 ‘센소레디’(Sensoready) 자가주사용 펜을 사용해 스스로 피하주사할 수 있다는 의미이다.

‘케심프타’는 ‘오바지오’(테리플루노마이드)에 비해 우수한 효능과 함께 동등한 수준의 안전성 프로필을 확보하고 있음이 입증된 재발형 다발성 경화증 환자용 1차 약제이다.

‘ASCLEPIOS Ⅰ 시험’ 및 ‘ASCLEPIOS Ⅱ 시험’ 운영위원회에서 공동위원장을 맡았던 캘리포니아대학 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 신경과학연구소의 스티븐 L. 하우저 소장은 “재발형 다발성 경화증 환자들에게 ‘케심프타’의 허가취득은 고무적인 소식이었을 것”이라며 “임상시험에서 새로운 뇌병변이 크게 감소한 것으로 나타난 데다 재발률이 떨어졌고, 기저증상의 진행속도가 둔화된 것으로 입증되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

무엇보다 양호한 안전성 프로필과 월 1회 주사에 따른 내약성 덕분에 이제 환자들은 의료기관에 내원할 필요없이 가정에서 자가주사할 수 있게 될 것이라고 하우저 소장은 강조했다.

이와 관련, 재발형 다발성 경화증 환자들을 관리할 때 주요한 목표의 하나는 장애의 진행속도를 늦춰 신경계 기능을 유지하는 데 두어지고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

하지만 몇몇 질환조절용 치료제들(DMTs)이 재발형 다발성 경화증 치료제로 사용되고 있음에도 불구, 여전히 다수의 재발형 다발성 경화증 환자들에게서 증상 활성이 나타나고 있는 형편이다.

아울러 고효능(high-efficacy) 치료제를 조기에 사용할 경우 장기적으로 재발형 다발성 경화증 환자들에게 대한 치료효과를 개선할 수 있음을 시사하는 연구결과들이 발표되어 왔다.

전미 다발성경화증학회(NMSS)의 브루스 비보우 연구담당 부회장은 “다발성 경화증이 복잡한 질환의 일종이어서 질환조절제에 나타내는 반응에서 개인차가 크다”며 “서로 다른 작용기전을 나타내고 투여경로 또한 달리하는 다양한 치료대안들을 확보하는 일이 중요한 이유”라고 언급했다.

노바티스社 제약사업부의 마리-프랑스 취댕 대표는 “우리 노바티스는 치료 패러다임에 도전하고 환자들을 위한 최선의 치료대안을 제공하기 위해 사세를 집중하고 있다”며 “다발성 경화증 환자들을 치료할 때 ‘케심프타’가 높은 효능과 안전성으로 환자들의 증상관리에 더 많은 여유(freedom)를 가질 수 있도록 해 줄 유의미한 치료대안이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

원래 ‘케심프타’는 지난 2009년 10월 ‘아르제라’(Arzerra) 상품명의 만성 림프구성 백혈병 치료제로 처음 허가를 취득한 바 있다. ‘아르제라’는 고용량을 의료인이 정맥주사하는 제품이다.

바꿔 말하면 오파투뮤맙 제제를 재발형 다발성 경화증 치료제로 임상개발 프로그램을 진행하는 데 10여년의 시일이 소요된 셈이다. 그 동안 2,300명 이상의 환자들이 임상시험에 피험자로 참여했다.

특히 이번에 허가를 취득한 ‘케심프타’는 성분이 동일하면서도 투여용량, 투여경로 및 투여방법이 만성 림프구성 백혈병 치료제로 승인받았던 ‘아르제라’와는 판이하다.

‘케심프타’는 임상 3상 ‘ASCLEPIOS Ⅰ 시험’ 및 ‘ASCLEPIOS Ⅱ 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 허가관문을 통과했다.

이들 시험에서 ‘케심프타’는 연간 재발률(ARR), 3개월 증상진행 확진(CDP), 가돌리늄 조영(Gd+) T1 병변 및 신규 또는 확대 T2 병변 발생건수 등에서 ‘오바지오’ 대조그룹에 비해 괄목할 만한 감소효과가 입증됐다.

두 시험에서 확보된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 이달 8일 ‘다발성 경화증에서 나타난 오파투뮤맙과 테리플루노마이드의 효능 비교’ 제목의 보고서로 게재됐다.

노바티스 측은 다음달 초 미국시장에서 ‘케심프타’의 발매에 착수할 예정이다.

기타 세계 각국에서도 허가신청서가 제출되었거나, 심사절차가 진행 중이어서 유럽의 경우 내년 2/4분기경 허가취득이 가능할 전망이다.