기관지 확장증 치료제 FDA ‘혁신 치료제’ 지정

美 인스메드 ‘INS1007’ 올해 하반기 임상 3상 돌입

미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 중증질환 및 희귀질환 치료제 전문 제약기업 인스메드 인코퍼레이티드社(Insmed Incorporated)는 자사의 브렌소카팁(brensocatib)이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 8일 공표했다.

원래 ‘INS1007’이라는 코드네임으로 알려졌던 브렌소카팁은 성인 비 낭성 섬유 기관지 확장증(NCFBE) 환자들에게서 증상 악화를 감소시키는 용도로 개발이 진행되고 있는 약물이다.

새로운 저분자량, 경구용, 가역적 디펩티딜 펩티다제 1(DPP1) 저해제로 개발이 진행 중인 브렌소카팁은 현재 비 낭성 섬유 기관지 확장증 뿐 아니라 다른 각종 염증성 질환들을 치료하는 약물로 개발이 진행되고 있다.

디펩티딜 펩티다제 1은 골수에서 생성되는 호중구 세린(serine: 체내에서 합성되는 아미노산의 일종) 단백질 분해효소의 활성에 관여하는 효소의 일종으로 알려져 있다.

이와 관련, FDA는 예비적 임상시험 단계에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과가 나타난 중증질환 또는 생명을 위협하는 질환 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 ‘혁신 치료제’ 지정 프로그램을 두고 있다.

‘혁신 치료제’로 지정되면 FDA와 보다 빈도높게 회의를 진행할 수 있게 되는 데다 자료 제출의 적격성과 ‘신속심사’ 지정 가능성과 관련한 의사소통, 효율적인 개발 프로그램의 진행을 위한 집중적인 지도, FDA의 고위급 관계자들과 접촉이 이루어지는 등 여러모로 이점을 기대할 수 있게 된다.

인스메드 인코퍼레이티드社의 마르티나 플래머 최고 의학책임자는 “FDA가 브렌소카팁을 비 낭성 섬유 기관지 확장증 환자 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정해 준 것을 환영해마지 않는다”며 “이번에 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어진 것은 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 도출된 자료의 탄탄함을 FDA가 인식한 데다 브렌소카팁이 새로운 동종계열 비 낭성 섬유 기관지 확장증 최초 치료제로 내포하고 있는 잠재력에 주목한 결과라 할 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.

특히 플래머 최고 의학책임자는 “현재까지 미국 뿐 아니라 유럽과 일본에서도 중증 만성 폐 질환의 일종인 비 낭성 섬유 기관지 확장증 치료제가 허가를 취득한 전례는 전무한 형편”이라고 지적한 뒤 “FDA와 긴밀한 협력을 지속해 브렌소카팁의 개발이 신속하게 진행되고, 이를 통해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

브렌소카팁의 ‘혁신 치료제’ 지정은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 글로벌 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 브렌소카팁이 성인 비 낭성 섬유 기관지 확장증 환들에게 나타낸 긍정적인 결과를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험의 전체적인 결과는 다음달 24일 미국 흉부학회(ATS) 가상(假想) 임상시험 세션에서 공개될 예정이다.

인스메드 인코퍼레이티드 측은 올해 하반기 중 브렌소카팁의 임상 3상 시험에 돌입할 수 있을 전망이다.