길리어드 계열사 새 CAR-T 치료제 허가신청

‘예스카타’ 허가취득 카이트 파마 외투세포 림프종 신약

미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)는 지난 2017년 8월 길리어드 사이언스社에 의해 총 119억 달러의 조건으로 인수된 바 있다.

그 후 카이트 파마社는 같은 해 8월 성인 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘예스카타’(Yescarta: 악시캅타진 실로류셀)의 발매를 FDA로부터 승인받았다.

CAR-T 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 노바티스社의 급성 림프구성 백혈병 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀)에 이어 ‘에스카타’가 두 번째였다.

그런 카이트 파마社가 자사의 두 번째 CAR-T 치료제의 허가신청서를 FDA에 제출해 다시 한번 이목이 쏠리게 하고 있다.

카이트 파마社는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제 ‘KTE-X19’를 허가해 줄 것을 FDA에 신청했다고 지난 11일 공표했다.

‘KTE-X19’의 허가신청서는 사외방사선평가위원회(IRRC)가 평가한 결과 총 74명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 임상 2상 ‘ZUMA-2 시험’에서 이 약물을 1회 투여했을 때 완전반응 67%를 포함해 93%의 총 반응률이 도출된 자료를 근거로 제출된 것이다.

안전성 분석을 진행한 결과를 보면 3급 이상의 사이토킨 방출 증후군(CRS) 및 신경계 제 증상이 각각 15% 및 31%에서 관찰됐다. 5급 이상의 사이토킨 방출 증후군 및 신경계 제 증상은 관찰되지 않았다.

‘ZUMA-2 시험’에서 도출된 상세한 내용은 지난 7~10일 미국 플로리다州 올랜도에서 열린 제 61차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 공개됐다.

카이트 파마社의 켄 다케시다 글로벌 임상개발 담당대표는 “최근들어 이루어진 진보에도 불구하고 재발성/불응성 외투세포 림프종 환자들을 위한 새로운 치료대안의 필요성이 여전히 절실하게 존재해 왔다”며 “따라서 이번에 허가신청이 이루어진 것은 외투세포 림프종 환자들을 위한 대단히 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘KTE-X19’가 빠른 시일 내에 적합한 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓰면서 우리의 두 번째 CAR-T 치료제로 업계를 선도하는 유전자 치료제 개발 프로그램을 통해 희망을 불어넣고자 한다”고 덧붙였다.

한편 카이트 파마 측은 내년 초에 EU에서도 ‘KTE-X19’의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 복안이다.

‘KTE-X19’는 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 각각 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 치료를 위한 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐었다.

현재까지 ‘KTE-X19’는 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못한 단계이다. 아울러 효능 및 안전성 또한 아직은 완전하게 확립되지 못한 상태이다.